 |  | Kerstin A. Gräfe |
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04.06.2026 07:00 Uhr |
Die Magnetresonanztomografie (MRT) ist ein wichtiges bildgebendes Verfahren bei der Diagnose eines Hirntumors. / © Getty Images/Hiya Images/Corbis/VCG
Pädiatrische niedriggradige Gliome (pLGG) gehören zu den häufigsten Hirntumoren im Kindesalter. Sie werden als gutartig betrachtet und die betroffenen Kinder haben eine sehr gute Langzeitprognose. Dennoch ist der Tumor mit einer erheblichen lebenslangen Belastung verbunden. Er führt häufig zu schweren körperlichen und neurologischen Beeinträchtigungen, darunter Sehverlust, Sprachstörungen und motorische Dysfunktionen, die die schulische Entwicklung, Selbstständigkeit und Lebensqualität langfristig und deutlich beeinträchtigen können.
Der Mehrheit der pLGG liegen aktivierende Veränderungen im MAPK-Signalweg zugrunde. Zu den wichtigsten Treibern gehören BRAF-Alterationen, insbesondere BRAF-Fusionen und BRAF-V600-Mutationen. Diese Veränderungen führen zu einer konstitutiven Aktivierung des Signalwegs und fördern Zellproliferation und Zellüberleben.
Tovorafenib ist ein selektiver Typ-II-RAF-Inhibitor. Er bindet an die inaktive Konformation der RAF-Kinase und hemmt die MAPK-Signaltransduktion bei Tumoren mit BRAF-V600-Mutationen und mit BRAF-Fusionen, einschließlich dimerer RAF-Komplexe, wie sie bei Fusionsproteinen typischerweise vorliegen.
Tovorafenib (Ojemda® 100 mg Filmtabletten und 25 mg/ml Pulver zur Herstellung einer Suspension zum Einnehmen, Ipsen Pharma) ist zugelassen als Monotherapie zur Behandlung von Patienten ab sechs Monaten mit pLGG mit einer BRAF-Fusion/Umlagerung oder einer BRAF-V600-Mutation. Voraussetzung ist, dass der Tumor nach mindestens einer systemischen Therapie progredient ist.
Die empfohlene Dosis beträgt 380 mg/m² einmal wöchentlich auf Basis der Körperoberfläche (KOF). Maximal sollte sie 600 mg einmal pro Woche betragen. Patienten können den Wirkstoff entweder als schnell freisetzende Tablette oder Suspension einnehmen. Die Tabletten sollten im Ganzen mit Wasser geschluckt und können mit oder ohne Nahrung eingenommen werden. Kommt es unmittelbar nach der Gabe zu Erbrechen, sollte die Einnahme der Dosis wiederholt werden.
Zur Kontrolle von Nebenwirkungen können eine Dosisreduktion oder Unterbrechung sowie ein Abbruch der Behandlung erforderlich sein. Zu den sehr häufigen unerwünschten Wirkungen zählen intratumorale Blutungen und andere hämorrhagische Ereignisse. Patienten und Betreuungspersonen sollten über das Risiko von Blutungen während der Behandlung aufgeklärt werden. Zudem kann sich unter der Therapie das Wachstum verzögern. Patienten und Betreuungspersonen sollten über dieses Risiko informiert und das Wachstum und die Entwicklung vor Behandlungsbeginn sowie regelmäßig während und nach Absetzen der Behandlung überwacht werden.
