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Gesundheitsökonom Schöffski

»Mit Zolgensma bricht Novartis ein Tabu«

Mit der neuartigen Gentherapie Zolgensma™ hat Novartis in den USA das derzeit teuerste Medikament der Welt am Markt: Rund 2 Millionen US-Dollar (etwa 1,9 Millionen Euro) kostet die Einmaltherapie, die bei Kindern mit spinaler Muskelatrophie zum Einsatz kommt. Bald soll das Mittel auch in Europa verfügbar sein. Was bedeutet das für das deutsche Solidarsystem? Die PZ sprach darüber mit dem Gesundheitsökonom Professor Oliver Schöffski von der Friedrich-Alexander-Universität
Theo Dingermann
Christina Müller
17.03.2020  09:00 Uhr

PZ: Um Zolgensma ist hierzulande ein heftiger Streit zwischen der Selbstverwaltung und dem Hersteller Novartis entbrannt. In der Kritik steht unter anderem der extrem hohe Preis. Darf ein Medikament 2 Millionen Euro kosten?

Schöffski: Hohe Entwicklungskosten, umgelegt auf eine kleine Anzahl von Patienten, führen dazu, dass bestimmte Präparate sehr teuer sind. Einen Einzelpreis von umgerechnet knapp 2 Millionen Euro gab es allerdings noch nie. Das ist ein Tabubruch. Bisher bewegten sich die Therapiekosten – auch für Patienten mit seltenen Erkrankungen – eher im hohen fünfstelligen Bereich. Die Gesundheitsökonomie steht nun vor einer Situation, die sie bisher so nicht kannte: Es geht um Neugeborene, es geht um Wenige, und wenn sie das Mittel nicht bekommen, sterben sie. Sonst haben wir es oft mit Therapien zu tun, die für viele ältere Menschen gedacht sind, die nicht unmittelbar lebensbedrohlich sind und für die es Alternativen gibt. Auch dass es sich bei Zolgensma um eine einmalige Behandlung dreht, ist neu.

PZ: Welche Folgen wird der Markteintritt von Zolgensma für die Gesetzliche Krankenversicherung (GKV) haben?

Schöffski: Der Ökonom schaut sich zunächst an, wieviele Patienten betroffen sind. Im Fall der spinalen Muskelatrophie, gegen die Zolgensma wirkt, ist es nach Literaturangaben ungefähr eins von 6.000 bis eins von 10.000 Neugeborenen. Bei rund 784.000 Kindern, die in Deutschland jährlich zur Welt kommen, resultieren daraus statistisch gesehen 80 bis 130 Krankheitsfälle pro Jahr. Wenn man der Einfachheit halber von 100 betroffenen Neugeborenen ausgeht, entstünden daraus für die Krankenkassen Kosten von 200 Millionen Euro im Jahr.

PZ: Was bedeutet das für die Beitragszahler?

Schöffski: Das ist zwar viel Geld, aber dennoch verschwindend wenig im Vergleich zu den Gesamtausgaben der GKV von aktuell rund 215 Milliarden Euro. Der Betrag, der jährlich für Zolgensma verwendet würde, befände sich also im Promille-Bereich. Daraus würde nicht mal eine Erhöhung des Beitragssatzes folgen. Im Verhältnis zu den Gesamtausgaben der Krankenkassen klingt diese Summe wenig dramatisch. Rechnet man sie aber auf Einzelhaushalte um, sieht die Situation ganz anders aus. Im Schnitt verdient jeder Haushalt in Deutschland jährlich 50.000 Euro brutto. Das bedeutet, eine Einmaldosis Zolgensma kostet das Jahresbruttoeinkommen von 40 Haushalten. Bei 100 Krankheitsfällen müssten folglich 4.000 Haushalte in Deutschland ein Jahr lang arbeiten, nur um diese Therapien zu bezahlen.

PZ: Kann das deutsche Solidarsystem das verkraften?

Schöffski: Zunächst einmal ja. Es gibt hierzulande deutlich mehr als 4.000 Haushalte. Problematisch wird es dann, wenn so etwas kein Einzelfall bleibt. Wenn es nicht nur eine, sondern mehrere solcher Gentherapien auf dem Markt gibt, und eine der behandelbaren Erkrankungen möglicherweise eine deutlich höhere Inzidenz aufweist als die spinale Muskelatrophie, dann werden die Preise für alle spürbar. Und einzelne kleine Krankenkassen können die Einmalkosten erwartungsgemäß nicht stemmen. Wenn irgendeine kleine Betriebskrankenkasse plötzlich auf einen Schlag 2 Millionen Euro zahlen muss, führt das möglicherweise zur Insolvenz.

PZ: Wie bewerten Sie Zolgensma im Vergleich zu Spinraza®, der einzigen derzeit verfügbaren Behandlung von Patienten mit spinaler Muskelatrophie?

Schöffski: Wenn man von der Prämisse ausgeht, dass es sich bei Spinraza um eine Standardtherapie handelt und alle Betroffenen damit behandelt werden, dann könnte Zolgensma wirtschaftlicher sein. In diesem Fall müsste man die einmalige Ausgabe von 2 Millionen Euro den Jahrestherapiekosten von 200.000 Euro für Spinraza gegenüberstellen. Die Frage ist, ob dieser Vergleich überhaupt zulässig ist, oder ob man nicht davon ausgehen sollte, dass es auch die Alternative gibt, die Betroffenen gar nicht behandeln, dann wird es schwer fallen ökonomisch positiv zu urteilen, obwohl Zolgensma in der Lage sein soll, die Krankheit zu heilen.

PZ: Würde das nicht die Preisfindung umso mehr erschweren?

Schöffski: In solchen Fällen könnte das sogenannte QALY-Konzept herangezogen werden. QALY steht für Quality-adjusted Life Year, übersetzt qualitätskorrigiertes Lebensjahr. Ziel ist es, Lebenserwartung und Lebensqualität in einer Kenngröße zusammenführen. Dabei geht man davon aus, dass es nur zwei Ziele im Gesundheitswesen gibt, die es sich zu verfolgen lohnt: Das ist zum einen die Verlängerung des Lebens und zum anderen die Verbesserung der Lebensqualität. Ein gewonnenes Lebensjahr mit optimaler Lebensqualität, also 100 Prozent, geht mit 1 in die Kalkulation ein. Jedes Lebensjahr, in dem die Lebensqualität nur halb optimal ist, schlägt mit 0,5 zu Buche. Das Ausmaß der Lebensqualität zu messen, ist zwar nicht ganz einfach, dennoch gelten die QALYs in der Gesundheitsökonomie als wichtige Kenngröße, um Therapien wirtschaftlich bewerten zu können. Die Faustregel lautet: Kaufe dir dein QALY möglichst günstig. Man wählt nach diesem Konzept immer erstmal eine Behandlung, bei der man für wenig Geld pro QALY bezahlt. In Deutschland ist dieses System nicht besonders angesehen, in Großbritannien dagegen muss sich jede neue Therapie bei der Ermittlung des Erstattungspreises dieser Bewertung stellen.

PZ: Was kostet ein gewonnenes QALY?

Schöffski: In der Literatur kursiert als Richtwert dafür ein Betrag von 30.000 Euro. Im Fall Zolgensma bedeutet das Folgendes: Wenn die Therapie 2 Millionen Euro kostet und maximal 30.000 Euro pro Qaly akzeptabel wären, müsste die Behandlung etwa 70 Qalys bringen. Das entspricht bei einer durchschnittlichen Lebenserwartung von 70 Jahren einer vollkommen uneingeschränkten Lebensqualität von der Geburt bis zum Tod. Das ist schlichtweg unrealistisch.

PZ: Das klingt sehr nüchtern, wenn man darüber nachdenkt, dass die betroffenen Kinder unbehandelt oft ihren dritten Geburtstag nicht erleben.

Schöffski: Natürlich argumentieren Gesundheitsökonomen immer mit statistischem, das heißt nicht bekanntem Leben. Das müssen wir tun, um den Nutzen eines Medikaments objektiv beurteilen zu können. Dafür ist die anonyme Basis ganz entscheidend. Dieses Prinzip ist bei Zolgensma außer Kraft gesetzt. In dem Moment, wo Eltern mit den Fotos ihrer kranken Kinder an die Presse gehen, wird es persönlich. Dann hat der Ökonom verloren.

PZ: Was folgt daraus?

Schöffski: Wir sprechen jetzt über individuelle Fälle, die in den Medien auftauchen. So werden auch Eltern anderer kranker Kinder auf die neue Behandlungsoption aufmerksam und fordern sie ebenfalls ein. Letztlich dringt das Mittel auf dem kalten Weg in den Markt, sprich, ohne das Zulassungsverfahren und die frühe Nutzenbewertung des Gemeinsamen Bundesausschusses durchlaufen zu haben. Ab einem gewissen Punkt kann es sich keine Krankenkasse mehr erlauben, entsprechende Anträge abzulehnen. Denn den öffentlichen Vorwurf, schuld am Tod eines Kindes zu sein, überlebt keine Kasse unbeschadet.

PZ: Sollten der Gemeinsame Bundesausschuss und die Kassen Zolgensma vor diesem Hintergrund besonders streng bewerten, wenn es darum geht, den Erstattungspreis auszuhandeln?

Schöffski: Das halte ich für gefährlich. Wenn wir diese Therapie jetzt zurückweisen, hat das Signalwirkung für die Arzneimittelindustrie. Keine andere Pharmafirma wird mehr viele Milliarden Euro investieren, um an Medikamenten für ein sehr kleines Patientenkollektiv zu forschen, wenn die Gesundheitssysteme nicht bereit sind, solche auf den ersten Blick hohen Einzelpreise zu zahlen. Zudem kommt es üblicherweise in den Jahren nach Markteintritt zu einer ökonomischen Entwicklung. Spätestens, wenn das Patent ausläuft und eine Konkurrenzsituation entsteht, sinken die Preise automatisch. Die Chance würde man dem Präparat beziehungsweise letztlich den Erkrankten und ihren Familien nehmen, wenn man jetzt zu restriktiv agiert.

 

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