 |  | Daniela Hüttemann |
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13.11.2026 15:00 Uhr |
Was gibt es noch? Mecasermin (rhIGF-1, Increlex®) ist nur bei schwerem primärem IGF-1-Mangel zugelassen; Vosoritid (Voxzogo®), das eine Überaktivität des Fibroblasten-Wachstumsfaktor-Rezeptors 3 (FGFR3) hemmt, ist für Achondroplasie (eine genetisch bedingte Skelettdysplasie mit einer Störung der Knorpel- und Knochenbildung) zugelassen. Für Aromatase-Hemmer bei Wachstumsstörungen lägen keine guten Daten vor, so Wölfle.
Im September habe es eine positive Zulassungsempfehlung für Navepegritid gegeben, eine lang wirksame Alternative zu Vosoritid (1× wöchentlich versus täglich). Ebenfalls in der klinischen Erprobung bei Achondroplasie sei Infigratinib. Der orale FGFR-Hemmer war vorübergehend in den USA bei Gallengangskarzinomen zugelassen. »Auf orale Alternativen warten viele Eltern«, so Wölfle. Er rechnet mit einer Zulassung im kommenden Jahr.
»Wachstum ist ein komplexer Vorgang, der unter anderem durch Umwelt, Genetik und das Vorliegen von Gesundheit beziehungsweise Krankheit beeinflusst wird. Therapieerfolg ist dabei mehr als ›Zentimeter pro Jahr‹«, beendete Wölfle seinen Vortrag. Therapieerfolg sollte gemeinsam mit der Familie definiert werden und auch den Nutzen, die Sicherheit, die Alltagstauglichkeit, die Belastung (Injektionen) und Präferenzen des Kindes und seiner Familie miteinbeziehen.
