Kein Zusatznutzen für Zolgensma beim G-BA

Mit Onasemnogen-Abeparvovec (Zolgensma™) beschäftigte sich der G-BA bereits mehrfach. Das erste Nutzenbewertungsverfahren war Ende 2020 eingestellt worden, da die Umsätze sehr schnell über 50 Millionen Euro gestiegen waren. Wie der G-BA informiert, fiel damit das Orphan-Drug-Privileg bei der Nutzenbewertung weg. Die gesetzlichen Vorgaben sähen in solchen Fällen einen direkten Vergleich gegenüber einer zweckmäßigen Vergleichstherapie vor.

Der G-BA nutzte dafür die vorhandene Studienlage und die vom Hersteller übermittelten Daten. Einen Zusatznutzen konnte dieser damit aber laut G-BA nicht begründen. »Der heutige Beschluss zu Zolgensma wird mit großer Wahrscheinlichkeit nur vorläufig sein«, stellte Professor Dr. Josef Hecken allerdings in Aussicht. Der unparteiische Vorsitzende des G-BA weiter: »Nach unseren bisherigen Planungen wird der G-BA spätestens ab Sommer 2027 erneut über Zolgensma beraten. Dann haben wir hoffentlich Informationen aus dem Behandlungsalltag, um Aussagen zum langfristigen Zusatznutzen treffen zu können. Die Vorbereitungen zur anwendungsbegleitenden Datenerhebung laufen bereits. Auch wenn Familien mit erkrankten Kindern und die behandelnden Ärztinnen und Ärzte auf ein besseres Ergebnis bei Zolgensma gehofft haben, ist mit dem Beschluss ausdrücklich keine Einschränkung der Versorgung verbunden. Das Arzneimittel kann im Rahmen seiner Zulassung und unter Einhaltung der qualitätssichernden Standards weiterhin verordnet und eingesetzt werden.«

Jährlich werden in Deutschland etwa 80 bis 120 Kinder mit spinaler Muskelatrophie geboren. Die SMA geht einher mit Muskelschwäche und Skelettverformungen. Zugrunde liegt eine Mutation im Gen des Überlebensmotorneurons 1 (SMN1), die zu einem Mangel an »Survival-motor-neuron«-Protein führt. Dieses SMN-Protein ist essenziell für die Funktion der Nerven, die Muskeln und Bewegung steuern. Zolgensma stellt einen Ersatz des defekten SMN1-Gens dar, das mithilfe eines Vektors in die Zellen eingeschleust wird. Im Gegensatz zu den anderen zugelassenen Medikamenten, Nusinersen (Spinraza®) und Risdiplam (Evrysdi®), die regelmäßig verabreicht werden müssen, wird Zolgensma nur einmalig angewendet. Die Kosten liegen bei circa 2,3 Millionen Euro.