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Seltene Erbkrankheit

Dämpfer für die Gentherapie

Alle drei Patienten, die bisher verstorben sind, hatten die höhere Dosis von 3x1014 µg/kg AT132 erhalten. Innerhalb von drei bis vier Wochen nach der Verabreichung des Therapeutikums wurden Anzeichen einer Leberfunktionsstörung beobachtet. Alle drei Patienten wiesen Hinweise auf eine bereits vor der Behandlung bestehende hepatobiliäre Erkrankung auf.

Mehr als 50 Prozent der bisher in die ASPIRO-Studie eingeschlossenen Patienten zeigen Anzeichen einer bereits bestehenden hepatobiliären Erkrankung, die sich jedoch weder bei den Patienten, die AT132 in der Dosis von 1x1014 µg/kg erhielten, noch bei den anderen Patienten, die eine Dosis von 3x1014 µg/kg erhielten, zu ähnlich progressiven Leberfunktionsstörungen entwickelten, wie diese bei den verstorbenen Patienten der Fall war. Warum diese drei Patienten eine progressive Leberfunktionsstörung entwickelten, kann noch nicht abschließend bewertet werden.

Im Moment ruht die ASPIRO-Studie. Zweifelsohne ist dies ein herber Rückschlag sowohl für das Unternehmen, aber auch für die Patienten und deren Angehörige, die große Hoffnungen in eine Gentherapie gelegt haben.

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