C3-Komplementinhibitor im Handel |
 |  | Sven Siebenand |
 | 05.04.2022 14:00 Uhr |
Die paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH) ist eine seltene, chronische und lebensbedrohliche hämatologische Erkrankung, bei der eine unkontrollierte Komplementaktivierung zur Zerstörung von Erythrozyten durch intravasale und extravasale Hämolyse führt. / Foto: Adobe Stock/Wirestock Creators
Die paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH) ist eine seltene, chronische und lebensbedrohliche hämatologische Erkrankung, bei der eine unkontrollierte Komplementaktivierung zur Zerstörung der Erythrozyten durch intravasale und extravasale Hämolyse führt. PNH ist durch einen anhaltend niedrigen Hämoglobinwert gekennzeichnet und kann zu häufigen Transfusionen und anämiebedingten schwächenden Symptomen führen.
Zur Behandlung kommen bisher vor allem die beiden Antikörper Eculizumab (Soliris®) und Ravulizumab (Ultomiris®) zum Einsatz. Sie sind gegen den Komplementfaktor C5 gerichtet. Pegcetacoplan ist dagegen gegen das Komplementprotein C3 gerichtet und übt so eine breite Hemmwirkung auf die Komplementkaskade aus. Zugelassen ist es bei Patienten, die trotz Behandlung mit einem C5-Inhibitor über einen Zeitraum von mindestens drei Monaten weiterhin an Anämie leiden.
Pegcetacoplan wird zweimal wöchentlich als subkutane Infusion verabreicht. Die Gabe erfolgt an den Tagen 1 und 4 jeder Behandlungswoche. In den ersten vier Wochen wird Pegcetacoplan zusätzlich zur aktuellen Dosis eines C5-Inhibitors verabreicht, um das Risiko für eine Hämolyse bei abruptem Absetzen der Behandlung zu minimieren. Nach vier Wochen muss der Patient den C5-Inhibitor absetzen und anschließend die Behandlung als Monotherapie mit Aspaveli fortsetzen.
Die Anwendung von Pegcetacoplan kann Patienten für schwerwiegende Infektionen mit bekapselten Bakterien wie Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae und Haemophilus influenzae prädisponieren. Zur Verringerung dieses Infektionsrisikos sollen alle Patienten mindestens zwei Wochen vor Beginn der Behandlung gegen diese Bakterien geimpft werden. Zudem sind alle Patienten auf Frühzeichen von Infektionen mit bekapselten Bakterien zu überwachen und bei Bedarf mit geeigneten Antibiotika zu behandeln. Die Patienten müssen über Anzeichen und Symptome dieser Infektionen informiert und angewiesen werden, sich gegebenenfalls unverzüglich in ärztliche Behandlung zu begeben.
