Karitativ statt kommerziell |
 | 14.12.2016 09:28 Uhr |
Von Lena Keil / Seit mehr als 13 Jahren setzt sich die Initiative »Drugs for Neglected Diseases« (DNDi) für die Behandlung von vernachlässigten Krankheiten ein. Die Non-Profit-Organisation präsentiert dabei ein alternatives Modell zur Entwicklung von Medikamenten, das die Kosten im Vergleich zu herkömmlichen Verfahren erheblich reduziert.
Rund eine Milliarde Menschen leiden nach Angaben der DNDi unter Krankheiten, gegen die es bisher keine angemessene Behandlung gibt. Die meisten Betroffenen stammen aus Entwicklungs- und Schwellenländern mit niedriger Kaufkraft. Für die Pharmaindustrie bieten sich somit nur wenige Anreize, die Forschung und Entwicklung neuer Medikamente effektiv voranzutreiben. Bei der Behandlung von vernachlässigten Erkrankungen sind Ärzte daher in vielen Fällen auf ungeeignete oder veraltete Wirkstoffe angewiesen. Auf diese Problematik wies im August dieses Jahres ein Artikel der Zeitschrift »Nature« hin. Unter dem Titel »Busting the billion dollar-myth: how to slash the cost of drug development« stellte Amy Maxmen die Non-Profit-Initiative DNDi vor, die sich auf die Fahne geschrieben hat, Arzneimittel kostengünstig zu entwickeln und auf den Markt zu bringen (DOI: 10.1038/536388a).
Manche Medikamentenentwicklungen der Industrie werden eher aus kommerziellen als aus wissenschaftlichen Gründen abgebrochen. Die Initiative DNDi sucht gezielt nach solchen Projekten und führt sie weiter.
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Der Mangel an lebensrettenden Medikamenten führte 2003 zur Gründung der DNDi, die in nur einem Jahrzehnt sechs neue Arzneimittel auf den Markt brachte. 26 weitere befinden sich derzeit nach eigenen Angaben in der Entwicklung. Die dabei entstandenen Kosten belaufen sich laut DNDi auf insgesamt 290 Millionen US-Dollar (rund 275 Millionen Euro). Dies entspreche nur etwa einem Viertel der Kosten, die die Pharmaindustrie in die Markteinführung eines einzigen Medikaments investiere. »Wir können unsere Zahlen nicht eins zu eins übertragen, aber wir glauben, dass die DNDi beweisen kann, das ein anderes Modell zur Forschung und Entwicklung möglich ist«, sagte Geschäftsführer Bernard Pécoul gegenüber »Nature«.
Um die Kosten so gering wie möglich halten zu können, wendet die Organisation das Prinzip der sogenannten Produktentwicklungspartnerschaften (PDP) an. In ihrem Fall bedeutet dies eine Kooperation mit Universitäten, Regierungen und Pharmakonzernen. Aufgrund der ausbleibenden Konkurrenzsituation seien viele Firmen zu einer Zusammenarbeit bereit, heißt es. Unter den Partnern befindet sich auch der französische Pharmariese Sanofi, der der DNDi zunächst skeptisch gegenüberstand. »Anfangs haben wir die DNDi für amateurhaft erachtet. Wir hielten sie nicht für seriös«, gestand der medizinische Direktor des Unternehmens, François Bompart. Die Medikamentenentwicklung sei schließlich ein teures, komplexes und zeitaufwendiges Unterfangen.
Mittel gegen Malaria
Als die Weltgesundheitsorganisation 2001 zur Entwicklung neuer Medikamente gegen Malaria aufrief, konnte Pécoul den Pharmakonzern jedoch von einer Zusammenarbeit überzeugen. Mit einer Kombination aus den Wirkstoffen Artemisinin und Amodiaquin, die sich zu diesem Zeitpunkt beide im Besitz von Sanofi befanden, brachte die DNDi in Kooperation mit dem Pharmakonzern in nur sechs Jahren ein neues Arzneimittel auf den Markt. Trotz eigenständig finanzierter Studien kostete die Entwicklung der Kombinationstherapie gerade mal 14 Millionen US-Dollar (rund 13,25 Millionen Euro), was in der Pharmaindustrie einen sehr geringen Kostenaufwand darstellt. Mithilfe des neuen Medikaments will die Organisation der wachsenden Resistenz gegenüber der einfachen Behandlung mit Artemisinin entgegenwirken.
Neben der Anwendung von Kombinationstherapien greift die DNDi zuweilen auch auf stillgelegte Projekte zurück. »Viele Pharma-Fehlschläge im Bereich Forschung und Entwicklung sind eher kommerzieller als wissenschaftlicher Natur«, so der Direktor für Entdeckung und präklinische Forschung bei der DNDi, Rob Don, gegenüber der Zeitschrift. Eine Fortführung dieser Projekte könne in manchen Fällen eine schnelle und kostengünstige Alternative zu neuen Forschungsansätzen bieten.
Gegen Schlafkrankheit
Auf diese Weise stieß die DNDi 2007 auf den Wirkstoff Fexinidazol, der gegen die Schlafkrankheit zum Einsatz kommen soll. Schätzungen zufolge sind 60 Millionen Menschen in Subsahara-Afrika von einer Ansteckung bedroht. Der Bedarf an neuen Medikamenten ist entsprechend hoch. Aber die Suche nach einem geeigneten Wirkstoff, der den Erreger tötet und den Wirt schont, ist mühsam. Beim sogenannten Hochdurchsatz-Screening werden dafür mehrere Hunderttausend Substanzen getestet. In Ermangelung eines eigenen Labors führt die DNDi ihre Untersuchungen in den Forschungsstätten der Kooperationspartner durch. Nach vielversprechenden Testergebnissen mit Fexinidazol folgten kurze Zeit später erste Versuchsreihen in der Zentralafrikanischen Republik und der Demokratischen Republik Kongo.
Für die Durchführung der klinischen Studie musste die DNDi »Nature« zufolge nicht nur logistische, sondern auch politische Hürden meistern. Denn kurz nach Beginn der Untersuchung brach ein Bürgerkrieg in der Zentralafrikanischen Republik aus, der die Arbeitsbedingungen deutlich erschwerte. Gleichwohl habe man den Umfang der Studie gering halten können und somit Kosten eingespart. Nun hofft die Organisation auf eine Zulassung durch die Aufsichtsbehörden.
Medikamente zu entwickeln, die auch für Menschen in Entwicklungsländern erschwinglich sind, ist das Ziel der Initiative DNDi.
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Doch auch vor der vollständigen Neuentwicklung eines Medikaments schreckt die Organisation nach eigenen Angaben nicht zurück. Mit Blick auf bereits getätigte Investitionen könne man dies für 110 bis 170 Millionen US-Dollar (rund 104 bis 161 Millionen Euro) leisten. Die geschätzten Ausgaben der DNDi weichen damit in hohem Maße von den Berechnungen der großen Pharmakonzerne ab. Angaben des Verbands der forschenden Pharmaunternehmen (vfa) zufolge muss ein Unternehmen Kosten von 1,0 bis 1,6 Milliarden US-Dollar (rund 947 Millionen bis 1,5 Milliarden Euro) veranschlagen. Auf ähnliche Zahlen kommen auch die Wirtschaftswissenschaftler am Tufts Center for the Study of Drug Development in Boston, die Pharma-Daten aus mehr als drei Jahrzehnten analysierten und daraus einen Wert von 1,4 Milliarden US-Dollar (rund 1,3 Milliarden Euro) pro marktfähigem Medikament ermittelten. Der hohe finanzielle Aufwand rechtfertige am Ende auch den hohen Verbraucherpreis, so der vfa.
Viele Menschen stehen dieser Aussage kritisch gegenüber, darunter auch der Geschäftsführer des englischen Pharmariesen Glaxo-Smith-Kline, Andrew Witty. Wie er auf der Global Investment Conference 2012 in London sagte, handele es sich bei der aufgerufenen Summe um einen Mythos, der zum größten Teil auf finanziellen und zeitlichen Fehlinvestitionen beruhe. Im Vergleich dazu lässt die DNDi nach eigenen Angaben ungeeignete Kandidaten wesentlich schneller fallen, während erfolgreiche Projekte nicht aus kommerziellen Gründen, wie etwa schlechter Marktfähigkeit, ausscheiden. Zudem seien klinische Studien für Medikamente zur Behandlung von vernachlässigten Krankheiten weniger umfangreich, schneller und günstiger, da nicht mühsam kleinste Verbesserungen zu herkömmlichen Therapien belegt werden müssten, so die Organisation.
Kostenlose Leistungen
Ein direkter Vergleich zwischen der DNDi und der Pharmaindustrie ist aus Sicht des Generaldirektors der European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations, Richard Bergström, jedoch schwierig. »Die DNDi erhält viele Leistungen kostenlos«, sagte er gegenüber »Nature«. Die Non-Profit-Organisation bestätigte zwar diesen Vorteil, gab aber gleichzeitig zu bedenken, dass solche Zuwendungen nur schätzungsweise 10 bis 20 Prozent der anfallenden Kosten einsparten. Effizienz bringe vielmehr die enge Zusammenarbeit mit Kooperationspartnern sowie ein alternativer Fokus, der auf den tatsächlichen Bedürfnissen der Patienten liege.
Inwiefern sich dieses Modell der Forschung und Entwicklung auch auf die hiesige Pharmaindustrie übertragen lässt, ist offen. Dafür sei in jedem Fall zunächst ein Umdenken in Wirtschaft und Politik erforderlich, so die DNDi. Die erreichte Kostenersparnis spielt nach Ansicht der medizinischen Direktorin von DNDi, Nathalie Strub Wourgaft, auch nur eine untergeordnete Rolle. Viel wichtiger seien die geretteten Menschenleben. /
