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Erstes In-vivo-Genom-Editing beim Menschen

22.11.2017
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Von Christina Hohmann-Jeddi / US-amerikanische Forscher haben erstmals eine Genkorrektur mithilfe eines Genom-Editing-Systems direkt im Körper eines Patienten vorgenommen. Der Patient mit der seltenen Erbkrankheit Morbus Hunter erhielt die Therapie im UCSF Benioff Children’s Hospital in Oakland, berichtet das Krankenhaus.

 

Menschen mit Morbus Hunter fehlt das Gen für das Enzym Iduronat-2-Sulfatase (IDS), das für den Abbau von Mukopolysacchariden zuständig ist. Diese sammeln sich deshalb in den Zellen an und verursachen Schäden in Organen. Der 44-jährige Patient Brian Madeux erhielt am 13. November im Rahmen einer Phase-I/II-Studie als Erster eine Infusion mit unschädlich gemachten Viren, die Bauanleitungen sowohl für die molekularen Genscheren als auch für das fehlende Gen enthalten.

In der Leber des Patienten sollen die Zellen diese Bauanleitungen umsetzen und sowohl die Scheren als auch das fehlende Gen herstellen. Läuft alles nach Plan, wird das Gen in das Erbgut eingebaut und das bislang fehlende Enzym gebildet. Das Ziel ist, dadurch eine lebenslange und stabile IDS-Produktion zu etablieren. Bislang wird die Stoffwechselerkrankung durch Enzymersatztherapie mit Idursulfase behandelt.

 

Als Genom-Editing-System wurde in der Studie nicht das bekannte CRISPR/Cas9-System verwendet, sondern die sogenannte Zinc-Finger-Nuclease (ZNF)- Technologie des Unternehmens Sangamo. Insgesamt sollen neun Patienten die Therapie erhalten. Etwa nach drei Monaten werden Tests zeigen, ob sie wirksam und sicher ist. /

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