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CRISPR-Cas9 erstmals beim Menschen angewendet

23.11.2016
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CRISPR-Cas9 erstmals beim Menschen angewendet

Von Christina Hohmann-Jeddi / Ein chinesisches Forscherteam hat erstmals das Gene-Editing-Verfahren CRISPR-Cas9 bei einem Patienten eingesetzt. Ende Oktober erhielt ein Patient mit aggressivem Lungenkrebs seine eigenen T-Zellen, die mit der Genschere verändert worden waren, zurückinfundiert. Das geht aus einem Bericht auf dem Nachrichtenportal des Fachjournals »Nature« hervor (DOI: 10.1038/ nature.2016.20988).

 

Die Wissenschaftler um den Onkologen Dr. Lu You von der Sichuan-Universität in Chengdu hatten zuvor dem Patienten Immunzellen entnommen. Mithilfe der Genschere CRISPR/Cas9 entfernten sie bei diesen das Gen für den Rezeptor PD-1 (programmed cell death 1), der an der Zelloberfläche der T-Zellen sitzt.

Dieser hemmt bei Aktivierung die Immunantwort. Manche Tumorarten nutzen diesen Rezeptor, um sich vor Attacken des Immunsystems zu schützen. Die Forscher vermehrten die veränderten T-Zellen im Labor und reinfundierten sie dem Pa­tienten.

 

Dem Nature-Bericht zufolge vertrug der Patient mit metastasiertem, nicht kleinzelligem Lungenkarzinom (NSCLC) die Behandlung gut. Eine weitere Injektion ist geplant. In der klinischen Untersuchung sollen insgesamt zehn Patienten jeweils zwei, drei oder vier Mal auf diese Weise behandelt werden. In der Phase-I-Studie wollen die Forscher hauptsächlich die Sicherheit des Verfahrens untersuchen.

 

Das Gene Editing hat in diesem Fall prinzipiell die gleiche Wirkung wie die Checkpoint-Inhibitoren Nivolumab und Pembrolizumab, die PD-1 inhibieren. Die humanen monoklonalen Antikörper sind zur Therapie des fortgeschrittenen NSCLC zugelassen. /

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