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Kinderarzneimittel

Forschung kommt nur schleppend voran

23.11.2010
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Gudrun Heyn, Berlin / Die Notwendigkeit von wirksamen und sicheren Arzneimitteln für Kinder ist unbestritten. Doch noch fehlen in Deutschland wichtige Strukturen für Arzneimittelstudien mit Kindern.

Obwohl in der Bundesrepublik Deutschland seit Jahren die meisten Arzneimittelstudien in Europa durchgeführt werden, ist die Kinder- und Jugendforschung bislang noch auf einem sehr niedrigen Niveau. »Im internationalen Vergleich liegen wir im unteren Durchschnitt«, sagte Dr. Thomas Sudhop vom Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (Bfarm) auf einer Veranstaltung in Berlin.

Doch der Bedarf an geprüften und sicheren Arzneimitteln für Kinder und Jugendliche ist groß. Um auf das bestehen­de Defizit aufmerksam zu machen und nach Lösungen zu suchen, hatte die Deutsche Gesellschaft für Kinder- und Jugendmedizin (DGKJ) zu einem Themenabend eingela­den. An der Diskussionsrunde beteiligten sich neben Vertretern des Bfarm und des Verbandes forschender Arzneimittelhersteller (VFA) auch Parlamentarier von CDU, SPD und den Grünen.

 

Notwendige Studien

 

»Kinder und Jugendliche erhalten auf Intensivstationen und in der Neonatologie mehr als 90 Prozent, in Kliniken allgemein bis zu 70 Prozent und in der ambulanten Versorgung bis zu 33 Prozent der Arzneimittel im Off-Label-Use«, sagte der Präsident der DGKJ, Professor Dr. Fred Zepp. Auch auf politischer Ebene ist das Problem unbestritten. So ist seit Januar 2007 die europäische Verordnung für Kinderarzneimittel in Kraft. Sie verpflichtet die Hersteller neuer Produkte, diese auch für Minderjähri­ge zu entwickeln. Grundlage für die Entwicklung ist ein pädiatrischer Entwicklungsplan, den das forschende Pharmaunternehmen der EMA vorlegen muss. »Grundsätzlich hätten wir erwartet, dass durch diese Maßnahme die Zahl der geprüften Arzneimittel für Kinder- und Jugendliche zunimmt, aber davon ist in Deutschland bislang nur wenig zu sehen«, sagte Zepp.

 

»Jedes Jahr haben wir 20 bis 25 Kinderzulassungen«, erklärte dazu Dr. Siegfried Throm vom VFA. Darunter sind sehr viele Arzneimittel, bei denen die europäische Orphan-Drug-Verordnung im Jahr 2000 den Anreiz zur Entwicklung gegeben hat. Die Zahl der Zulassungen nach der 2007 eingeführten EG-Kinderverordnung ist jedoch noch äußerst gering. Vor allem die umfangreichen Unterlagen bereiten den Unternehmen Probleme, die bei der EMA für die Studien eingereicht werden müssen. Nur 320 Kinderentwicklungspläne sind daher derzeit genehmigt. Viele dieser Studien werden innerhalb der nächsten 10 Jahre abgeschlossen werden können. Andere sind bis zum Jahr 2034 angesetzt.

 

Mangelhafte Infrastruktur

 

Der Hauptgrund für die noch sehr schleppende Kinder- und Jugendforschung in Deutschland ist jedoch eine fehlende Infrastruktur. So sind kleine Patientenkollektive geradezu typisch für Arzneimittelstudien an Kindern- und Jugendlichen. Viele Erkrankungen bei Kindern gehören zu den seltenen Erkrankungen, die nur wenige Individuen betreffen, es müssen verschiedene Altersgruppen berücksichtigt werden und Eltern müssen einwilligen.

 

Bereits in der EU-Verordnung wurde daher festgelegt, dass ein EU-weites Netzwerk für Kinder- und Jugendstudien eingerichtet werden soll. Es kann sicherstellen, dass aussagekräftige Teilnehmerzahlen in den Studien zusammenkommen. Die dazu benötigte Infrastruktur ist Aufgabe der verschiedenen Mitgliedsländer. So gibt es inzwischen etwa in Großbritannien ein staatlich finanziertes Forschungsnetzwerk, in Frankreich ein staatlich finanziertes Forschungsinstitut und in den Niederlanden ein Joint-Venture von Staat und Pharmaindustrie.

 

In Deutschland dagegen fehlt bislang eine Lösung. Dabei wurde bereits im Jahr 2002 im Rahmen eines vom Bundesministerium für Bildung und Forschung geförderten Forschungsprojektes damit begonnen, ein Infrastrukturmodell für Deutschland zu erarbeiten. »Wir haben darin Grundlagen geschaffen und gezeigt, wie man es machen kann«, sagte Zepp. Basis des PAED-Net sind sechs Koordinierungszentren, die Wissenschaftsdienstleistungen für die pädiatrische klinische Forschung anbieten. Dort gibt es etwa speziell geschultes Personal für die Planung und Durchführung von Studien. »In normalen Kliniken fehlt heute das Geld und die Zeit«, sagte Zepp. So gelte es, etwa Eltern vom Sinn und von der Sicherheit einer Studie zu überzeugen und sie während des laufenden Projektes intensiv zu betreuen.

 

»Damit das Erreichte nicht verloren geht, halten wir die erworbene Grundstruktur des 2008 ausgelaufenen PAED-Net-Projektes aufrecht«, sagte Zepp. Doch die Schaffung einer Infrastruktur für die Kinder- und Jugendforschung in Deutschland ist ein gesellschaftlicher Auftrag. So ist etwa die Ausbildung von Prüfärzten weder eine Aufgabe engagierter Mediziner noch der forschenden Pharmaunternehmen. Rund 24 Koordinierungszentren müsste es in Deutschland nach Einschätzung der DGKJ geben, um möglichst viele Kinder für Studien gewinnen zu können. Etwa 4 Millionen Euro würde dies pro Jahr kosten. »Doch auch jede andere Lösung des Problems ist willkommen«, sagte Zepp.

 

Trotz der Anerkennung der bestehenden Defizite zeichnet sich keine einfache Lösung des Strukturproblems ab. So betonte Michael Hennrich von der CDU, dass vom Staat derzeit kein Geld erwartet werden könne. Der Gedanke einer Stiftung für Kinder- und Jugendstudien, der von Dr. Harald Terpe von den Grünen eingebracht wurde, war daher als praktikable Lösung während des Abends immer wieder in der Diskussion. »Damit die Politik Stellschrauben setzen kann, muss zuvor jedoch mit allen Beteiligten geklärt werden, wie die neuen Strukturen auszusehen haben«, sagte dazu Marlene Rupprecht (SPD), die derzeit Vorsitzende der Kinderkommission des Deutschen Bundestages ist. / 

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