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Hoffnungsvoller Wirkstoff gegen Mukoviszidose

15.07.2008
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Hoffnungsvoller Wirkstoff gegen Mukoviszidose

PZ / Der neue Wirkstoff VX-770 bessert bei Mukoviszidose-Patienten die Lungenfunktion und verringert die Chloridkonzentration im Schweiß. Dies ist das Zwischenergebnis einer Phase-IIa-Studie, deren Daten auf der Jahrestagung der Europäischen Mukoviszidosegesellschaft ECFS vorgestellt wurden.

 

Weltweit sind etwa 70.000 Menschen von Mukoviszidose betroffen. Mukoviszidose oder zystische Fibrose (CF) wird von einer genetischen Mutation verursacht, bei der ein fehlerhaft funktionierendes oder fehlendes CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator)-Protein ein unausgeglichenes Verhältnis von Salz und Wasser auf Zelloberflächen zur Folge hat. Dieses Missverhältnis in der Lungenflüssigkeit verursacht Schleimblockaden, Infektionen und Entzündungen. Die mittlere Lebenserwartung der Patienten liegt gegenwärtig bei 37 Jahren.

 

Hinter dem in der Studie untersuchten Wirkstoff mit dem Kürzel VX-770 verbirgt sich ein sogenannter CFTR-Potentiator. CFTR-Potentiatoren verstärken die Restfunktion von vorhandenem CFTR in den Zellmembranen. Das führt über eine Steigerung des Chloridionen-Transports zu einer (teilweisen) Normalisierung des Salz-Wasser-Haushalts. Voraussetzung für diese Wirksamkeit ist allerdings, dass eine ausreichende Restfunktion des CFTR vorhanden ist. Die klinische Entwicklung des VX-770 konzentriert sich momentan auf eine Untergruppe von Mukoviszidose-Patienten, bei denen eine bestimmte CFTR-Mutationsform vorliegt, die als G551D bekannt ist. Zu dieser Gruppe gehören circa 2 Prozent der Mukoviszidosepatienten in Deutschland.

 

Die 20 Studienteilnehmer erhielten 14 Tage lang zusätzlich zu ihrer normalen Therapie peroral VX-770 oder Placebo. Mit der Dosierung von 150 mg stieg das Einsekundenvolumen FEV1 um 10 Prozent, mit Placebo kam es zu einem leichten Rückgang. Um eine Wirksamkeit und längerfristige Verträglichkeit sicher belegen zu können, müssen jedoch zunächst weitere Studien mit VX-770 folgen. Der Hersteller Vertex plant, noch dieses Jahr mit dem zweiten Teil der Studie zu beginnen. Zudem  sind weitere Studien auch unter Einbeziehung von Betroffenen mit anderen Mutationen angedacht.

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