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USA

Erster Test für Genschere bei Menschen

29.06.2016
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Von Christina Hohmann-Jeddi / Das als Genschere bekannt gewordene Gen-Bearbeitungs-System CRISPR/Cas9 soll demnächst in einer ersten klinischen Studie an Krebspatienten getestet werden.

Ein Beratergremium der US-amerikanischen Gesundheitsbehörde NIH gab grünes Licht für eine Phase-I-Studie. Die US-Arzneimittelbehörde FDA muss der Untersuchung noch zustimmen, heißt es in einer Meldung des Fachjournals »Nature« (DOI: 10.1038/nature.2016.20137).

 

Mithilfe des CRISPR/Cas9-Verfahrens lassen sich im Genom gezielt unerwünschte Gene ausschalten und auch erwünschte einfügen. Nun soll das Verfahren erstmals zur Therapie am Menschen eingesetzt werden. Forscher der University of Pennsylvania in Philadelphia um Dr. Edward Stadtmauer planen eine Studie, in der 18 Patienten mit fortgeschrittenen Krebserkrankungen genveränderte eigene T-Zellen erhalten sollen.

Die Genschere soll hierbei dazu verwendet werden, die Immunzellen der Patienten so zu verändern, dass sie den Tumor angreifen und nicht durch Tumorzellen ausgeschaltet werden können. Hierfür sind drei Manipulationen am Genom der T-Zellen nötig. Zum einen wird über das CRISPR/Cas9-Verfahren das Gen für das Tumorantigen NY-ESO-1 eingefügt, um die Immunzelle auf die Krebszellen anzusetzen. Aus dem gleichen Grund wird zum zweiten das Gen für den natürlichen T-Zell-Rezeptor entfernt. Zuletzt wird das Gen für den PD-1-Rezeptor der T-Zellen ausgeschaltet. Dieser ist ebenso wie CTL4 ein Protein, das die T-Zellaktivierung nach Antigenstimulation bremst. Diesen sogenannten Checkpoint nutzen einige Tumoren, um die gegen sie gerichtete Immunfunktion abzuschalten.

 

Mit der Studie soll vor allem die Frage der Sicherheit der Methode geklärt und nicht das therapeutische Potenzial bei Krebserkrankungen ermittelt werden, heißt es in dem »Nature«-Artikel. Die Studie könne noch in diesem Jahr starten, erklärt der an der Untersuchung beteiligte Immunologe Professor Dr. Carl June. Kritisiert wird von dem Beratergremium der NIH, dass June Interessenskonflikte habe. So besitze er Patente auf T-Zell-Technologien und könne von positiven Ergebnissen der Untersuchung profitieren. /

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