Pharmazeutische Zeitung online

Meldungen

13.06.2018
Datenschutz bei der PZ

Meldungen

Neues Orphan Drug bei Amyloidose

 

PZ / Die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) hat Ino­tersen (Tegsedi®), ein Antisense-Oligonukleotid zur Behandlung von Patienten mit der seltenen Erkrankung familiäre Transthyretin-Amylo­idose (hATTR), zur Zulassung empfohlen. Betroffene bilden defektes Transthyretin, das sich als Amyloid im Gewebe ablagert, etwa in peripheren Nerven, dem Gastro-Intestinal-Trakt, den Nieren und dem Herzen. Bislang bestehen die therapeutischen Optionen aus dem Transthyretin-Stabilisator Tafamidis (Vyndaqel®), nicht steroidalen Antirheumatika oder einer Lebertransplantation. Ino­tersen ist ein kurzer DNA-Schnipsel, der komplementär zu dem für Transthyretin kodierenden DNA-Abschnitt ist. Durch die Bindung des Antisense-Oligonukleotids an die DNA soll die Produktion des fehlerhaften Eiweißes unterbunden werden. In einer ­Studie zeigten sich bei hATTR-Patienten mit Polyneuro­pathie der Stadien 1 und 2 klinisch relevante Effekte auf die neurologischen Manifestationen und auf die Lebensqualität, so die EMA. Bei Pa­tienten mit weiter fortgeschrittener Polyneuropathie wurde die Wirksamkeit noch nicht gezeigt.

 

Erster Antikörper gegen Migräne kommt

 

PZ / Erenumab (Aimovig®) hat von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) eine Zulassungsempfehlung zur Prophylaxe von Migräneattacken erhalten. Das Medikament ist somit wohl der erste monoklonale Anti­körper, der in der EU zur Migräneprophylaxe auf den Markt kommt. Es inhibiert die Aktivität des an Migräneattacken beteiligten Calcitonin Gene-Related Peptide (CGRP), indem es an seinen Rezeptor bindet. Indiziert ist Erenumab bei erwachsenen Patienten, die an mindestens vier Tagen pro Monat unter Migräne leiden. Der Antikörper muss einmal monatlich mit einem Pen injiziert werden, was der Patient nach einer entsprechenden Schulung selbst tun kann. Als häufigste Nebenwirkungen traten in Studien Reaktionen an der Einstichstelle, Verstopfung, Muskelkrämpfe und Juckreiz auf.

Mehr von Avoxa