Pharmazeutische Zeitung online
Neue Therapieoptionen

EMA gibt grünes Licht

05.04.2016
Datenschutz bei der PZ

Von Sven Siebenand / Bald könnte in der EU die erste orale Therapie bei Morbus Fabry auf den Markt kommen. Ebenso gut sind die Aussichten für einen ersten Antikörper zur Behandlung des Multiplen Myeloms, nachdem der Ausschuss für Human­arzneimittel der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) auch dafür eine Zulassungsempfehlung ausgesprochen hat.

Die seltene Erkrankung Morbus Fabry gehört zu den lysosomalen Speicherkrankeiten. Sie wird durch einen Mangel an funktionsfähiger alpha-Galaktosidase A verursacht. Dieses Enzym ist für den Abbau von Globotriaosyl­ceramid im Körper verantwortlich. Je nach Ausprägung des Mangels reichert sich dieser Fettstoff in Zellen verschiedener Organe, etwa Niere, Herz und Gehirn, an und stört deren Funktion. 

 

Bisher benötigen die Betroffenen lebenslang Infusionen mit Agalsidase. Für diese Enzymersatztherapie stehen auf dem deutschen Markt mit Agalsidase alfa (Replagal®) und Agal­sidase beta (Fabrazyme®) zwei Präparate zur Verfügung. Der Expertenausschuss der EMA rät nun dazu, mit Migalastat (Galafold®, Amicus Therapeutics) den ersten oral verfügbaren Wirkstoff bei dieser Erkrankung zuzulassen.

 

Migalastat wirkt als pharmakologisches Chaperon. Das heißt, der Wirkstoff bindet an das fehlerhaft gefaltete Enzym, wodurch die Proteinfaltung in Richtung der richtigen Konformation verschoben wird. Das Enzym kann so an seinen Bestimmungsort gelangen und seine Funktion ausüben. Geeignet ist der neue Wirkstoff bei Vorliegen bestimmter Mutationen, die bei 35 bis 50 Prozent der Patienten mit Morbus Fabry nachzuweisen sind. Die häufigste Nebenwirkung unter Migalastat waren Kopfschmerzen.

 

Angriff des Immunsystems

 

Das Daratumumab-haltige Präparat Darzalex® von Janssen-Cilag ist der erste Antikörper zur Behandlung des Multiplen Myeloms. Er soll bei Patienten zum Einsatz kommen, die schon mit einem Immunmodulator und einem Protea­som-Inhibitor vorbehandelt sind, wenn die Erkrankung sich verschlechtert.

 

Daratumumab ist gegen CD38 gerichtet, ein Molekül auf der Oberfläche von Multiplen-Myelom-Zellen. Auf diese Weise löst der Wirkstoff einen Angriff des Immun­systems auf die Krebszellen aus.

 

Eine wichtige Grundlage der Zulassungsempfehlung ist eine Studie mit 106 Patienten. Unter Daratumumab konnte bei 29 Prozent der Patienten eine komplette oder eine teilweise Reduktion der Tumorlast erreicht werden. Diese hielt im Durchschnitt 7,4 Monate an. Die häufigsten Nebenwirkungen des Antikörpers waren infusionsbedingte Reaktionen, Fatigue, Übelkeit, Rückenschmerzen, Fieber, Husten sowie Infektionen der oberen Atemwege. Auch Anämien, Thrombozytopenien und Neutropenien traten auf. /

Mehr von Avoxa