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Multiple Sklerose

Natalizumab auch für junge Patienten

26.02.2013
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Von Ulrike Viegener / Das Multiple-Sklerose-Medikament Natalizumab (Tysabri) ist bei Kindern und Jugendlichen unter 18 Jahren kontraindiziert. Dennoch kommt der monoklonale Antikörper mangels Alternativen in Einzelfällen Off-label zum Einsatz. Eine im Fachjournal JAMA Neurology veröffentlichte Studie mit 20 Patienten mit hochaktiver MS zeigt erste positive Ergebnisse.

Bei hochaktiver schubförmig remittierender MS stößt die Beta-Interferon-Therapie an ihre Grenzen. Ein Reservemedikament für Erwachsene ist in solchen Fällen der humanisierte monoklonale Antikörper Natalizumab, der autoaggressive Immunzellen an der Blut-Hirn-Schranke abfängt. Bei Kindern und Jugendlichen ist Natalizumab aus Sicherheitsgründen nicht zugelassen. Die Behandlung kann zu einer lebensbedrohlichen opportunistischen Infektion – der progressiven multifokalen Leukenzephalopathie (PML) – führen, wobei das Risiko laut der Deutschen Multiple Sklerose Gesellschaft mit 1 : 1000 zu beziffern ist.

In Ermangelung therapeutischer Alternativen kommt Natalizumab in Einzelfällen aber doch bei Kindern und Jugendlichen mit hochaktiver MS zum Einsatz. Um Wirksamkeit und Sicherheit des Medikaments bei diesem Off-Label-Use besser einschätzen zu können, wurden in einer jetzt publizierten deutsch-österreichischen Multicenter-Studie die Daten von 20 jugendlichen MS-Patienten retrospektiv analysiert. (DOI: 10.1001/jamaneurol. 2013.923) Die Patienten waren im Mittel 16,7 Jahre alt und wiesen trotz Standardtherapie eine mittlere Schubfrequenz von 3,1 Schüben pro Jahr auf.

 

Natalizumab wurde alle vier Wochen in einer Dosis von 300 mg intravenös infundiert. Unter der Behandlung ging die jährliche Schubrate von 3,7 auf 0,4 zurück. 14 Natalizumab-Patienten sind inzwischen fast zwei Jahre lang ohne neuen Schub. Auch per MRT gesicherte neue Hirnläsionen traten unter dem Antikörper deutlich seltener auf (im Mittel 0,5 versus 7,8). Als Nebenwirkungen traten Kopfschmerzen, Schwäche, Hypersensitivität und Infektionen auf. Die Behandlung wurde bei insgesamt 8 Patienten abgebrochen: Zwei Patienten entwickelten neutralisierende Antikörper gegen Natalizumab, bei 5 Patienten wurden Antikörper gegen das JC-Virus, den PML-Erreger, nachgewiesen und ein Patient gab als Grund schwere körperliche Schwäche an. Bei 6 der 8 Patienten kam es nach Abbruch der Natalizumab-Therapie innerhalb von sechs Monaten zu einem erneuten Krankheitsschub. /

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