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Orphan Drugs

»Ein Anrecht auf Therapie«

17.02.2016
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Von Jennifer Evans, Berlin / Orphan Drugs stehen immer wieder in der Kritik: zu wenig Betroffene, zu teuer und ein fraglicher Zusatznutzen. Der Bundesverband der pharmazeutischen Industrie (BPI) bemühte sich, das Problem im Spannungsfeld von Medizin, Pharmaindustrie und Patienten zu beleuchten.

Eine seltene Krankheit betrifft nur etwa vier Millionen Menschen in Deutschland, etwa 8000 unterschiedliche Erkrankungen sind bekannt. Mit den sogenannten Orphan Drugs können solche seltenen Leiden oft therapiert werden. Ärzte sehen großen Bedarf, neue Präparate auf den Markt zu bringen, Patienten hoffen auf Heilung, Arzneimittelhersteller fordern finanzielle Anreize für die teure Forschung.

Zusammenarbeit gefragt

 

Alle drei Seiten trafen sich vergangene Woche in Berlin zum Dialog. »Seltene Krankheiten sind gar nicht so selten«, hat Annette Grüters-Kieslich bei ihrer Arbeit am Zentrum für seltene Erkrankungen an der Charité beobachtet. Und viele davon seien oft leicht behandelbar. Grund genug für die Medizinerin, weiter für eine optimale Therapie mit Orphan Drugs zu kämpfen. Grüters-Kieslich setzt dabei auf engere Zusammenarbeit zwischen Medizin und Pharmakonzernen. Vor allem, damit die derzeit acht bis zehn Jahre dauernde Entwicklung dieser Medikamente künftig verkürzt wird.

 

»Aus unternehmerischer Sicht ist die Investition in Orphan Drugs nicht ohne«, sagte Norbert Gerbsch, stellvertretender Hauptgeschäftsführer des BPI. Trotzdem sei die Industrie bereits auf einem guten Weg, da es seit 2006 durchschnittlich acht Zulassungen von Medikamenten mit Orphan-Drug-Status pro Jahr gebe. »Ein enormer Erfolg.« Diese positive Entwicklung gelte es fortzuführen oder noch zu steigern.

 

Verärgert ist Gerbsch über die Kritik des Spitzenverbands der Gesetzlichen Krankenversicherung. »Es wird suggeriert, dass Orphan Drugs es im Hinblick auf ihren Zusatznutzen bei der Zulassung leichter haben als andere Medikamente. Doch dem ist nicht so.« Die Arzneimittel seien schließlich durch die EU-Kommission auf ihr Nutzen-Risiko-Profil geprüft worden. Ein zusätzlicher Check durch den Gemeinsamen Bundesausschuss, wie von den Kassen gefordert, sei für den BPI nicht nachvollziehbar. Gerbsch hält die Angst vor einer Kostenexplosion im Gesundheitssystem für unbegründet. Der Anteil dieser speziellen Medikamente mache lediglich 3,2 Prozent der gesamten Arzneimittelausgaben aus.

 

Neues Lebensgefühl

 

Darf die Frage nach Forschungsaufwand und Zusatznutzen mit Blick auf die Patienten überhaupt gestellt werden? Sabine Biermann leidet unter Morbus Gaucher, einer seltenen Fettstoffwechselstörung. Für sie als Betroffene steht fest: »Jeder Mensch hat ein Anrecht auf Therapie«. Ihr Leben habe sich durch die richtigen Medikamente völlig verändert. »Ich fühlte mich wie eine leere Batterie. Aber seit zehn Jahren kann ich endlich wieder für meine Familie da sein.« /

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