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39 Ergebnisse für "Duchenne-Muskeldystrophie"

Mukoviszidose

Komplexe Therapie lohnt sich

Von Nicole Schuster / Eine Mukoviszidose schränkt die Lebensqualität der Patienten erheblich ein. Heilung ist nicht in Sicht. Mit einem komplexen und zeitintensiven Therapieschema lassen sich Progression und Komplikationen jedoch aufhalten. Ob neue Arzneistoffe einen Durchbruch bringen, ist offen. Der...

Datum

07.03.2017 10.29 Uhr

USA

Zulassung für Mittel gegen Duchenne-Dystrophie

Von Annette Mende / Die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA hat Eteplirsen (Exondys™ 51, Sarepta Pharmaceuticals) die bedingte Zulassung zur Behandlung von bestimmten Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie erteilt. Voraussetzung für die Therapie ist der Nachweis einer Mutation im Gen, das...

Datum

28.09.2016 09.16 Uhr

Ataluren|Translarna™|40|2014

...mg/kg KG den Verlust der Gehfähigkeit der Patienten hinauszögert. Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine fortschreitende Muskelerkrankung, bei der das Muskelprotein Dystrophin fehlerhaft gebildet wird oder fehlt. Dystrophin ist für die strukturelle Stabilität der Skelett-, Zwerchfell...

Datum

08.01.2015 11.58 Uhr

Ataluren und Ledipasvir

Von Kerstin A. Gräfe und Sven Siebenand / Mehr als 40 neue Wirkstoffe kamen im Laufe des Jahres 2014 auf den deutschen Markt. Zuletzt kamen im Dezember das zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie eingesetzte Orphan Drug Ataluren und der Hepatitis-C-Wirkstoff Ledipasvir hinzu. Die Duchenne-Muskeldystrophie...

Datum

06.01.2015 16.03 Uhr

Mukoviszidose

Blick in die Pipeline

Von Daniel Merk und Manfred Schubert-Zsilavecz / Die Forschung an neuen Therapieoptionen für die Behandlung der Mukoviszidose ist intensiv und einige Wirkstoffe befinden sich in fortgeschrittenen Phasen der klinischen Entwicklung. Dabei liegt der Fokus nicht mehr nur auf der symptomatischen Behandlung...

Datum

06.01.2015 16.03 Uhr

Neu auf dem Markt

Ataluren verfügbar

Von Sven Siebenand / Anfang Dezember kam mit Ataluren (Translarna™, PTC Therapeutics International Limited) ein Orphan Drug für bestimmte Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) auf den Markt. Bei dieser fortschreitenden Muskelerkrankung wird das Muskelprotein Dystrophin fehlerhaft gebildet...

Datum

15.12.2014 10.16 Uhr

Duchenne-Muskeldystrophie

Nonsens einfach ignorieren

Von Annette Mende, München / Kinder mit Duchenne-Muskeldystrophie leiden unter fortschreitendem Muskelschwund und haben deshalb eine Lebenserwartung von nur zwanzig bis dreißig Jahren. Ein möglicher Auslöser der seltenen Erkrankung ist eine Nonsensmutation in dem Gen, das für das Muskel-Protein...

Datum

23.09.2014 16.59 Uhr

RNA als Arzneistoff

Faszinierendes Konzept, aber schwer zu realisieren

Von Theo Dingermann und Ilse Zündorf, Frankfurt am Main / Vom Prinzip her eignet sich RNA optimal als Arzneistoff. RNA-Moleküle erkennen ihr Zielmolekül eindeutig und docken nie an »falschen« Strukturen an. Doch trotz intensiver Forschung haben sich die großen therapeutischen Hoffnungen bislang...

Datum

12.04.2010 14.52 Uhr

Proteine steuern das Leben

...mannigfaltige Funktionen aus (Tabelle 1, am Ende dieser Seite). Schon der Ausfall eines Proteins kann zu schweren Krankheiten führen, zum Beispiel zur Phenylketonurie, Mucoviscidose, Hämophilie oder Duchenne-Muskeldystrophie. Proteine steuern als Enzyme unsere Lebensfunktionen und bestimmen äußere Merkmale...

Datum

01.01.2001 00.00 Uhr

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