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Erste orale Therapie bei Morbus Fabry

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Ein Expertengremium der Europäischen Arzneimittelbehörde EMA rät dazu, mit Migalastat (Galafold®, Amicus Therapeutics) den ersten oral verfügbaren Wirkstoff zur Behandlung der lysosomalen Speicherkrankheit Morbus Fabry zuzulassen.

 

Verursacht wird die seltene Erkrankung durch einen Mangel an funktionsfähiger alpha-Galaktosidase A. Dieses Enzym ist für den Abbau von Globotriaosylceramid im Körper verantwortlich. Je nach Ausprägung des Mangels reichert sich dieser Fettstoff in Zellen verschiedener Organe, etwa Niere, Herz und Gehirn, an und stört deren Funktion. Bisher benötigen die Betroffenen lebenslang Infusionen mit Agalsidase. Für diese Enzymersatztherapie stehen auf dem deutschen Markt mit Agalsidase alfa (Replagal®) und Agalsidase beta (Fabrazyme®) zwei Präparate zur Verfügung.

 

Migalastat ist dagegen oral verfügbar. Es wirkt als pharmakologisches Chaperon. Das heißt, der Wirkstoff bindet an das fehlerhaft gefaltete Enzym, wodurch die Proteinfaltung in Richtung der richtigen Konformation verschoben wird. Das Enzym kann so an seinen Bestimmungsort gelangen und seine Funktion ausüben. Geeignet ist der neue Wirkstoff bei Vorliegen bestimmter Mutationen, die bei 35 bis 50 Prozent der Patienten mit Morbus Fabry nachzuweisen sind. Die häufigste Nebenwirkung unter Migalastat waren Kopfschmerzen. (ss)

 

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Wirkstoffprofil Replagal® (Agalsidase-alfa / 2001) und FabrazymeReplagal® (Agalsidase-beta / 2001) in unserer Datenbank Neue Arzneistoffe

 

04.04.2016 l PZ

Foto: Fotolia/Black Spring (Symbolbild)