Wenn Seltenheit auf Wirksamkeit trifft |
 |  | Daniela Mackert |
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22.12.2023 16:30 Uhr |
Der »Rare Disease Day« ist eine weltweite Bewegung: Seit 2008 vereinen sich am letzten Februartag – dem 28. oder 29 – Menschen auf der ganzen Welt, um auf die Anliegen und Bedarfe von Menschen mit seltenen Erkrankungen aufmerksam zu machen. / Foto: Adobe Stock/Rana
Auch wenn in den vergangenen Jahren deutliche Fortschritte bei der Entwicklung und Zulassung von Orphan Drugs erzielt wurden, so sind bislang nur für etwa 2 Prozent der seltenen Erkrankungen Orphan Drugs zugelassen. In Deutschland profitieren Betroffene in besonderem Maß, was nicht zuletzt eine Folge der deutschen Orphan-Drug-Regelung im AMNOG ist. In der Regel übernehmen die Krankenkassen die Therapiekosten.
In Europa ist die Kostenübernahme der teuren Arzneimittel jedoch kein Standard. Daher möchte die Europäische Kommission solidarischer agieren und will eine neue Arzneimittelstrategie entwickeln, die Orphan Drugs füralle EU-Bürger zugänglich und erschwinglich machen soll. Dies verlangt nach adäquaten Preisgestaltungs- und Kostenerstattungsregularien in den Mitgliedstaaten.
Fakt ist, dass die Orphan Drug-Verordnung und die damit verbundene Strategie erfolgreich sind und die notwendige Forschung und Entwicklung bestärkt haben. Dennoch ist zum Wohl der Patienten eine stetige Verbesserung des Regelungsumfelds notwendig. Letztlich kommt es auf die richtige Balance an.
Daniela Mackert studierte Pharmazie an der Julius-Maximilian-Universität Würzburg, war dort als wissenschaftliche Mitarbeiterin und von 2006 bis 2013 in öffentlichen Apotheken tätig. Von 2014 bis 2018 war sie Chefredakteurin »Schulmedizin« bei der Mediengruppe Oberfranken und absolvierte berufsbegleitend den Masterstudiengang »Master of Health Business Administration (MHBA)« am Lehrstuhl für Gesundheitsmanagement an der Friedrich-Alexander-Universität Erlangen-Nürnberg. Sie übernahm die Teamleitung »Content Marketing« der Mediengruppe Oberfranken, bevor sie sich 2020 als freiberufliche Medizinjournalistin selbstständig machte.
