 |  | Daniela Mackert |
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22.12.2023 16:30 Uhr |
Seit Einführung der EG-Verordnung wurden in Europa mehr als 200 Orphan Drugs zugelassen. Entsprechend dynamisch stiegen die Ausgaben für die Krankenkassen. Jürgen Windeler, ehemaliger Leiter des IQWiG, befürchtet, dass Orphan Drugs wesentliche Kostentreiber in der GKV darstellen (14).
Mit fortschreitendem molekularen Wissen in der Tumorbiologie und einer verbesserten Diagnostik werden immer mehr spezielle genetische oder molekulare Subformen von Tumoren erkannt. Diese werden mitunter als Orphan Disease eingestuft. / Foto: Getty Images/Andrew Brookes
Tatsächlich stieg der Anteil von Orphan Drugs an den gesamten Nettokosten für Arzneimittel von 2011 bis 2020 von 4 auf 11,8 Prozent am gesamten GKV-Markt an und entsprach im Jahr 2021 etwa 6,8 Milliarden Euro. Hiervon entfallen mit 3,5 Milliarden Euro rund 52 Prozent der Nettokosten der Orphan-Arzneimittel in Deutschland auf Krebserkrankungen.
So komplex sich oft das Krankheitsbild darstellt, so komplex sind auch die Entwicklung und Produktion solcher Medikamente, was sich auf die Endkosten auswirkt. Die Kosten pro Patient in einer klinischen Studie für eine seltene Erkrankung sind oft deutlich höher als bei häufigeren Erkrankungen.
Unter »Slicing« oder auch »Orphanisierung« versteht man die Strategie, dass Pharmaunternehmen das Orphan-Drug-Regelwerk samt den exklusiven Marktrechten und anderen Vorteilen für ihre Medikamente ausnutzen könnten, indem sie aus größeren Anwendungsgebieten Untergruppen »herausschneiden« (»Slicing«). Die Annahme ist, dass quasi künstlich kleine Subpopulationen entstehen, bis die Zahl der zu behandelnden Patienten der einer Orphan Disease entspricht. Ein solches Vorgehen erlaubt die EMA jedoch nicht und es wird in der Regelung (EMA/COMP/15893/2009) explizit verboten.
Man spricht von »Trojanern«, wenn Arzneimittel ursprünglich als Orphan Drug entwickelt wurden, um von den regulatorischen und wirtschaftlichen Vorteilen zu profitieren, und später – unter Beibehaltung der Orphan-Vorteile – für eine häufigere Erkrankung zur Zulassung gebracht werden.
Dies ist jedoch ein Irrtum, da ein Arzneimittel seinen Orphan-Drug-Status verliert, sobald mehr als 5 von 10.000 Einwohnern daran leiden oder es zusätzlich für eine Nicht-Orphan-Anwendung zugelassen wird. Allerdings kann der gleiche Wirkstoff sowohl in einem Orphan Drug als auch einem anderen Medikament eingesetzt werden; ein aktuelles Beispiel ist Tremelimumab. Das ist jedoch nur möglich, wenn es sich um verschiedene Indikationen handelt und Entwicklung, Zulassung und Vermarktung strikt getrennt ablaufen.
