Onkologie

-

Über den Zugang zu Arzneimitteln 

Innerhalb der Europäischen Union leben rund 30 Millionen Menschen mit einer von 8000 seltenen Erkrankungen, so Minna Voigtländer vom Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf. Die Prävalenz, um als seltene Erkrankung eingestuft zu werden, muss bei unter fünf von 10.000 Personen liegen. So selten sie auch sind, sie müssen behandelt werden – mit sogenannten »Orphan Drugs«. 

Im Jahr 2000 wurde ein EU-Verordnung erlassen, um dem Dilemma zwischen hohen Forschungs- und Produktionskosten für die Pharmaindustrie mit vergleichsweise niedrigem Absatzmarkt und dem Leid der Betroffenen zu begegnen. Durch Vergünstigungen bei Forschung und Produktion wolle man die Pharmafirmen bewegen, dennoch an der Entwicklung von »Orphan Drugs« zu arbeiten, so Voigtländer. Demnach gewährt man für das Produkt eine Marktexklusivität für die folgenden zehn Jahre, unter der Bedingung, dass es seinen »Orphan-Drug«-Status behält.

Um als »Orphan Drug« eingestuft zu werden, muss dies vom pharmazeutischen Hersteller beim zuständigen Kommitee der European Medicine Agency (EMA) beantragt werden. Medikamente sind laut Voigtländer »Orphan Drugs«, wenn die grundlegende zu behandelnde Erkrankung per Definition ein schwere Erkrankung ist, oder mit einer chronischen Invalidität einhergeht. Selbstredend ist eine weitere Bedingung, dass keine alternative, zielführende Therapieform vorliegt, oder zumindest muss ein »deutlicher Benefit« zu erwarten sein, so Voigtländer. 

Sollte die Jahresumsatzgrenze zur Zeit der Antragstellung um den »Orphan-Drug«-Status bereits überschritten sein, kann der Status laut Voigtländer nicht gewährt werden. Dies gelte dann auch für nachfolgende Anträge. »Oder wird haben es mit Erkrankungen zu tun, die selten sind, innerhalb einer nicht seltenen Erkrankung. Hier ist das Paradebeispiel das Lungenkarzinom«, so Voigtländer.

Lungenkrebs sei weder bei Frauen noch bei Männern eine seltene Diagnose, allerdings habe das Krankheitsbild zahlreiche »seltene, biologisch klar abgrenzbare, therapierelevante Subentitäten«, so Voigtländer. »Wir haben hier zahlreiche Treibermutationen, die wir bei weniger als fünf Prozent aller Patientinnen und Patienten aufzeigen können«, erklärt die Expertin. 

Für Professorin Claudia Baldus, Direktorin der Klinik für Innere Medizin in Kiel, ist die Basis einer jeden Nutzenbewertung das GRADE-Schema. Dies stufe die Qualität der zugrundeliegenden Studien ein. Daraufhin folge die EMA-Zulassung. Erst dann erhalte das Arzneimittel eine Marktzulassung. »Was ganz wichtig ist, ist dass nachgebessert wurde und per Gesetz die Fachgesellschaften und andere Vertreter an wichtigen Stellschrauben hier in das Verfahren mit integriert wurden«, bewertet Baldus die Reevaluation des AMNOG-Verfahrens. Neu hinzugekommen sei auf europäischer Ebene das PICO-Verfahren. 

Dadurch sei ihrer Ansicht nach ein früherer Zugang zu den Arzneimitteln möglich, da während des Verfahrens bereits Vergleichstherapien erfasst werden können. »Die größte Hürde, oder was ja eben auch schon mit Europa angedacht wurde, ist, dass dieses Verfahren zwar für uns sehr gut wirkt, aber im europäischen Vergleich doch sehr unterschiedlich gelebt und bewertet wird«, so Baldus. In Zukunft können laut Baldus alle EU-Länder ihre Standardtherapien in die Nutzenbewertungsgestaltung einfließen lassen. »In Deutschland ist im Prinzip fast alles zugelassen und verfügbar«, zieht Baldus ihr Fazit. 

»Orphan Drugs sind üblicherweise hochpreisige Arzneimittel. Wenn wir über Lieferengpässe reden, reden wir eher über das andere Ende der Kette, nämlich über die niedrigpreisigen Arzneimittel. Solche, wo die Gewinnmargen so gering sind, dass sich Investitionen häufig nicht mehr lohnen«, so Michael Horn vom Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM). Er hoffe durch das neue EU-Pharmapaket, das zum 1. Juli diesen Jahres in Kraft treten soll, auf eine Entbürokratisierung. 

Kurz- bis mittelfristige Maßnahmen zur Vorbeugung eines Engpasses sind laut Horn im Arzneimittel-Lieferengpassbekämpfungs- und Versorgungsverbesserungsgesetz (ALBVVG) geregelt. Hierzu gehören Preisanhebungen, um das Angebot günstiger Medikamente attraktiv zu halten und die Bevorratungspflicht von rabattierten Arzneimitteln für mindestens sechs Monate.

Der mittel- bis langfristige Plan für mehr Arzneimittelverfügbarkeit beinhalte eine Differenzierung der Herstellung, insbesondere allerdings die Steigerung der Attraktivität der Herstellung in Europa durch das EU-Los. Vorerst versuche man via EU-Los aktuell die Antibiotikaversorgung zu stabilisieren und zu gewährleisten. Patentfreie onkologische Arzneiprodukte seien als zweiter Schritt aufgenommen worden, weitere sollen in Zukunft folgen.

Horn berichtet, beim BfArM baue man derzeit ein Frühwarnsystem auf. Statt Lieferengpassmeldungen gehe es künftig darum, anhand der Marktentwicklung frühzeitig eine drohende Unterversorgung ablesen zu können. In dem System fließen demnach Markt-, Produktions- und Lagerdaten zusammen. Auch »Hamsterkäufe« von Medikamenten versuche man so zu vermeiden.  

Nachdem das BfArM via Lieferengpassmonitor eine Warnung erhält, käme es zu einer Kritikalitätsprüfung, so Horn. Hier seien auch die Landesbehörden und der »Beirat für Lieferengpässe« involviert. Dieser beinhalte alle Stakeholder, um nach der Prüfung einen Maßnahmenplan aufzustellen. Beispielsweise könne ein Versorgungsmangel ausgerufen werden. »Der Arm der Bundesoberbehörden greift laut Arzneimittelgesetz immer nur bis zum pharmazeutischen Unternehmen und bis zum Großhandel, aber nicht bis zum Arzt oder Apotheker«, so Horn. Der Beirat übernehme hier eine Art Vermittlungsinstanz. 

»Wir hatten gestern 523 Lieferengpässe«, so Horn. Dies entspreche 1,4 Prozent betroffenen Marktanteils. Zusammenfassend prognostiziert Horn, dass die Arzneimittelpreise in Zukunft aufgrund von anstehenden Investitionen, wie zum Beispiel aufgrund der Abwasserrichtlinie, steigen und sowohl auf nationaler wie europäischer Ebene reevaluiert werden. Bei der zukünftigen Preisgestaltung spiele auch der Critical Medicine Act eine entscheidende Rolle. »Wenn wir in die Finanzierungsfragen nicht einsteigen, werden wir ein größeres Problem kriegen«, fasst Horn zusammen.