PKV vereinbart Vertrag zur Zolgensma-Erstattung

Derzeit ist das Medikament Zolgensma™, das bei der Behandlung von Kindern mit einer lebensbedrohlichen Spinalen Muskelatrophie (SMA) zum Einsatz kommt, nur in den USA auf dem Markt. Dort kostet es rund 2 Millionen US-Dollar. Im Juni wird die Zulassung für Europa erwartet. Der Vertrag zwischen PKV und Avexis, einer Tochtergesellschaft der Novartis Pharma, schafft nun die Voraussetzungen dafür, dass Privatversicherte das Präparat erstattet bekommen.

Nach Angaben des Verbands ist in dem Vertrag vorgesehen, die erkrankten Babys in hochspezialisierten Zentren zu versorgen, welche bei der Behandlung pädiatrischer neuromuskulärer Erkrankungen erfahren sind. Außerdem erhalte das Übereinkommen eine »neuartige erfolgsorientierte Erstattungsvereinbarung, die angesichts der Besonderheiten einer Gentherapie zur einmaligen Applikation geboten ist«, heißt es. Eine einmalige intravenöse Infusion soll das Fortschreiten der Erkrankung aufhalten. »Mit dem Vertrag haben wir Rechtssicherheit und können für unsere Versicherten die hohe Qualität in der Versorgung gewährleisten«, so der PKV-Verbandsdirektor Florian Reuther.

Von 10.000 Neugeborenen ist rund eines von SMA betroffen. Die seltene Erkrankung geht mit schweren Schädigungen der Muskelfunktionen sowie der Atmung einher. Die schwerste Verlaufsform SMA Typ 1 führt unbehandelt laut PKV in mehr als 90 Prozent der Fälle zum Tod oder erfordert eine dauerhafte Beatmung des Kindes im Alter von bis zu zwei Jahren. Umso wichtiger sei es, die erkrankten Babys »so früh wie möglich« zu behandeln.

Erst vor Kurzem hatte das Paul-Ehrlich-Institut (PEI) ein umstrittenes internationales Härtefallprogramm des Herstellers Novartis gebilligt. Das Programm sieht vor, dass ein Los darüber entscheidet, welche Patienten  Zolgensma™ erhalten. Das Unternehmen hatte mitgeteilt, im ersten Halbjahr 2020 weltweit 50 Patientendosen zur Verfügung zu stellen. Bis zum Jahresende war von bis zu 100 Dosen die Rede. Dieses Vorgehen hatte nicht nur gesellschaftliche Debatten entfacht, sondern es gab dafür auch heftige Kritik seitens des Spitzenverbands der Gesetzlichen Krankenversicherung (GKV). Er hatte bemängelt, dass betroffene Kinder und Familien nun auf eine Art Gesundheitslotterie setzen müssen.