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EU-Zulassung für Fedratinib

Neuer Wirkstoff bei Myelofibrose

Celgene, ein Tochterunternehmen von Bristol-Myers-Squibb (BMS), hat die EU-Zulassung für den neuen Kinasehemmer Fedratinib (Inrebic®) erhalten. Es sei die erste neue Therapieoption für Patienten mit Myelofibrose seit fast zehn Jahren.
Daniela Hüttemann
11.02.2021  16:00 Uhr

Indiziert ist Fedratinib zur Behandlung der krankheitsbedingten Splenomegalie (Milzvergrößerung) oder Symptomatik bei erwachsenen Patienten mit primärer Myelofibrose (MF), Post-Polycythaemia Vera-Myelofibrose (Post-PV-MF) oder Post-Essenzieller Thrombozythämie-Myelofibrose (Post-ET-MF), die noch keinen Januskinase (JAK)-Inhibitor erhalten haben oder bereits mit Ruxolitinib (Jakavi® von Novartis) vorbehandelt sind.

»Myelofibrose ist eine schwere, oft stark beeinträchtigende Erkrankung des Knochenmarks, für die es fast zehn Jahre lang nur eine zugelassene Therapieoption gab«, erklärt Dr. Claire Harrison, Prüfärztin und Professorin für Hämatologie beim Guy's and St. Thomas' NHS Foundation Trust in London/UK, in einer Pressemitteilung des Herstellers. Jedes Jahr bekommen demnach etwa einer von 100.000 Menschen in der EU die Diagnose Myelofibrose – eine seltene, aber schwere Erkrankung. Einziges zugelassenes Medikament war bislang der JAK-1/2-Inhibitor Ruxolitinib, der seit 2012 in Deutschland auf dem Markt ist, doch nicht bei allen Patienten spricht die Therapie damit an oder sie vertragen das Medikament. Für sie kommt nun Fedratinib als Alternative in Betracht.

»Fedratinib zeigte eine klinisch bedeutsame Reduktion des Milzvolumens und der Symptomatik bei Patienten, deren Erkrankung unter Ruxolitinib progredient verlief oder die noch keinen JAK-Inhibitor erhalten hatten«, fasst Prüfärztin Harrison die Ergebnisse der Studien JAKARTA und JAKARTA-2 zusammen. Als schwere Nebenwirkungen traten im klinischen Entwicklungsprogramm, das insgesamt 608 Probanden einschloss, acht schwere  Fälle von Enzephalopathien auf, von denen einer tödlich verlief.

Fedratinib ist oral verfügbar und muss nur einmal täglich eingenommen werden. Der Kinase-Hemmer wirkt gegen den Wildtyp und die mutationsaktivierte Janus-assoziierte Kinase 2 (JAK2) sowie die FMS-ähnliche Tyrosinkinase 3 (FLT3). Der Wirkstoff sei ein JAK2-selektiver Inhibitor mit höherer inhibitorischer Aktivität gegenüber JAK2 als gegenüber den anderen Familienmitgliedern JAK1, JAK3 und TYK2. Eine abnorme Aktivierung von JAK2 sei mit myeloproliferativen Neoplasien, darunter auch Myelofibrose und Polycythaemia Vera, assoziiert.

Hersteller BMS versprach, das Präparat in den EU-Mitgliedsstaaten so bald wie möglich zur Verfügung zu stellen, ohne konkreter zu werden.

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