 |  | Kerstin A. Gräfe |
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06.08.2026 07:00 Uhr |
Die Zulassung basiert auf der randomisierten, doppelblinden Phase-III-Studie MARIGOLD mit 101 Patienten im Alter von zwei bis 19 Jahren. Die Teilnehmenden litten an Anfällen, die trotz mindestens zweier zuvor eingesetzter Antiepileptika nicht ausreichend kontrolliert werden konnten. Sie erhielten als Zusatztherapie entweder Ganaxolon oder Placebo. Der primäre Endpunkt war die prozentuale Veränderung der Häufigkeit schwerer motorischer Anfälle innerhalb von 28 Tagen während der 17-wöchigen doppelblinden Behandlungsphase.
Am Ende der 13-wöchigen Erhaltungsphase zeigte sich unter Ganaxolon gegenüber Placebo ein statistisch signifikanter Vorteil: Im Durchschnitt verringerte sich die monatliche Anzahl schwerer Anfälle unter Ganaxolon um 29 Prozent und unter Placebo um 6 Prozent.
Die häufigsten Nebenwirkungen waren Somnolenz, Fieber, Speichelhypersekretion und saisonale Allergie.
88 Patienten der MARIGOLD-Studie nahmen an einer offenen Verlängerungsphase teil und erhielten bis zu 4,25 Jahre lang Ganaxolon. Insgesamt brachen 63,6 Prozent der Patienten die Studienteilnahme während dieser Phase ab. Als wesentliche Gründe galten mangelnde Wirksamkeit und unerwünschte Ereignisse.
Mit Ganaxolon steht erstmals ein Neurosteroid zur Verfügung, das gezielt für epileptische Anfälle im Rahmen der CDKL5-Defizienzstörung (CDD) zugelassen wurde. Die seltene genetische Entwicklungs- und Epilepsieerkrankung ist therapeutisch besonders herausfordernd, da die Anfälle häufig schon im Säuglingsalter auftreten und auf verfügbare Antiepileptika nur unzureichend ansprechen. Die europäische Zulassung als Zusatztherapie für Kinder ab zwei Jahren adressiert damit einen erheblichen ungedeckten medizinischen Bedarf. Die vorläufige Bewertung lautet schon aufgrund dieser Tatsache Sprunginnovation.
Die klinischen Daten sind für eine Orphan-Disease-Indikation durchaus überzeugend, auch wenn sie auf einer kleinen Patientenzahl beruhen. In der zulassungsrelevanten Studie verringerte sich unter der Add-on-Gabe von Ganaxolon die monatliche Anzahl schwerer Anfälle um 29 Prozent, unter Placebo um 6 Prozent – ein signifikanter Unterschied. Allerdings bleibt die Evidenz aufgrund der Seltenheit der Erkrankung begrenzt.
In einem 2025 in »Pediatric Drugs« erschienenen Review konnte gezeigt werden, dass die in der Zulassungsstudie kurzfristig erzielte antiepileptische Wirksamkeit im Allgemeinen auch langfristig (zwei Jahre) erhalten blieb. Zudem zeigte sich bei mindestens einem Viertel der Patienten nach etwa zwei Jahren Behandlung eine deutliche oder sehr deutliche Verbesserung. Weitere langfristige Daten, unter anderem zur Lebensqualität, bleiben abzuwarten.
Sven Siebenand, Chefredakteur
