Pharmazeutische Zeitung online
Paroxysmale Nächtliche Hämoglobinurie

Neuer Antikörper zugelassen

Patienten mit der seltenen Erkrankung Paroxysmale Nächtliche Hämoglobinurie steht neben Eculizumab demnächst ein weiterer monoklonaler Antikörper zur Verfügung. Ravulizumab (Ultomiris®) hat vor Kurzem die EU-Zulassung erhalten.
Daniela Hüttemann
05.07.2019
Datenschutz bei der PZ

Die Paroxysmale Nächtliche Hämoglobinurie (PNH) ist eine seltene, chronisch-progrediente, potenziell lebensbedrohliche Erkrankung der hämatopoetischen Stammzellen. Bei den Betroffenen kommt es zu einer unkontrollierten Aktivierung des Komplement-Systems, einem Bestandteil des körpereigenen Immunsystems. In der Folge kommt es zur Zerstörung roter Blutkörperchen, was zu Blutarmut, Müdigkeit, Kurzatmigkeit und dunklem Urin führen kann. Als schwerwiegendste Folge der chronischen Hämolyse kann es zu Thrombosen kommen, die lebenswichtige Organe schädigen können. 

Ohne spezifische Behandlung versterben 20 bis 35 Prozent der PNH-Patienten trotz bestmöglicher supportiver Therapie (einschließlich Bluttransfusionen und Antikoagulanzien) innerhalb von fünf Jahren nach der Diagnose, heißt es in einer Pressemitteilung des Pharmaunternehmens Alexion. Bereits 2007 wurde der Komplement-Inhibitor Eculizumab (Soliris®) in dieser Indikation auf den Markt gebracht, der auch bei einem hämolytisch-urämischen Schock, wie er im Verlauf der EHEC-Infektion auftreten kann, eingesetzt wird. Er hemmt das C5-Protein am Ende der Komplement-Kaskade.

Auch bei dem jetzt neu zugelassenen Antikörper Ravulizumab handelt es sich um einen C5-Inhibitor, der jedoch lang wirksam ist und nur alle acht Wochen verarbreicht werden muss. »Mit deutlich weniger Infusionen pro Jahr haben PNH-Patienten jetzt mehr Freiraum bei der Planung ihrer privaten Aktivitäten, bei vergleichbarem Wirksamkeits- und Sicherheitsprofil«, heißt es in der Pressemitteilung des Herstellers. Dies sei in der bisher größten Phase-III-Studie mit PNH-Patienten gezeigt worden.

Ultomiris ist in der EU zugelassen für die Behandlung von erwachsenen Patienten mit PNH mit Hämolyse und klinischen Symptomen, die auf eine hohe Krankheitsaktivität hinweisen, sowie für erwachsene Patienten, die unter einer mindestens sechsmonatigen Behandlung mit Eculizumab zum Zeitpunkt der Umstellung klinisch stabil sind.

Mehr von Avoxa