Neue Analyse

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Jedes dritte neue US-Medikament kommt hier nicht an

Laut der Analyse hat die US-Arzneimittelbehörde FDA zwischen 2016 und 2025 insgesamt 526 neuartige Arzneimittel zugelassen. Der Datensatz konzentriert sich auf neue molekulare Entitäten, Biologika und sogenannte Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP), die auf Genen, Gewebe oder Zellen basieren (zum Beispiel Gen- und CAR-T-Zell-Therapien), »die von den zuständigen Behörden als innovativ eingestuft wurden«, heißt es in dem Bericht der Beratungsagentur Charles River Associates« im Auftrag des Verbands der forschenden Pharmaunternehmen (vfa). Nicht berücksichtigt wurden Generika, Biosimilars und Weiterentwicklungen bereits zugelassener Medikamente.

Von den betrachteten 526 Arzneimitteln seien 175 bislang nicht in Deutschland zugelassen, weder über den nationalen noch europäischen Zulassungsweg – das entspricht 33 Prozent. Von diesen 175 Arzneimitteln wiederum hätten 66 Prozent einen FDA-Status für besondere Innovationen, etwa Breakthrough Therapy, Fast Track, Accelerated Approval oder Orphan-Status. »Es fehlen also gerade nicht nur Randprodukte, sondern häufig Arzneimittel für Patienten und Patientinnen mit hohem medizinischem Bedarf«, bemängelt der vfa. Eine komplette Liste, um welche Präparate es sich handelt, ist dem Bericht allerdings nicht beigefügt.

Als Hauptgrund nennt der Bericht, dass die Zulassung erst gar nicht bei der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) beantragt wird. »117 der 175 in Deutschland fehlenden Arzneimittel – also 67 Prozent – wurden nie bei der EMA zur Zulassung eingereicht«, so der vfa. Ablehnungen seien dagegen weniger das Problem. Die Prüfverfahren dauerten zudem deutlich länger als in den USA – im Schnitt 146 Tage länger als bei der FDA. 

Besonders schwer mit der Zulassung tun sich offenbar kleinere Unternehmen mit einem weltweiten Jahresumsatz von weniger als einer Milliarde US-Dollar. Während 92 Prozent der von diesen Unternehmen entwickelten neuartigen Arzneimittel in den USA zugelassen wurden, seien es in Europa nur 51 Prozent. Zudem gibt es offenbar bei kleineren Therapiebereichen und Orphan Drugs größere Hürden oder Bedenken.

Schwieriger haben es wohl auch Medikamente mit neuem Wirkmechanismus (»First in Class«). Die FDA akzeptiere hier eher Surrogat-Endpunkte, vorläufige Daten und die schrittweise Erarbeitung von Evidenz, insbesondere wenn ein erheblicher ungedeckter medizinischer Bedarf besteht. Im Gegensatz dazu verfolge die EMA einen vorsichtigeren Ansatz und lege größeren Wert auf den Nachweis des klinischen Nutzens und solide Sicherheitsdaten zum Zeitpunkt der Zulassung. »Dieser Ansatz zielt zwar darauf ab, Unsicherheiten zu verringern, kann jedoch zu längeren Prüfungsfristen, Ablehnungen oder Zulassungen führen, die auf eine engere Patientengruppe beschränkt sind«, erläutert der Bericht.

Als Beispiel wird hier Istradefyllin (Nouryant®) genannt. Die FDA ließ das Antiparkinsonmittel 2019 zu. Die EMA verweigerte die Zulassung, auch nach einer Neubewertung aufgrund inkonsistenter Ergebnisse in acht klinischen Studien, keiner klaren Dosis-Wirkungs-Beziehung und da in Studien, die in der EU durchgeführt wurden, kein Effekt beobachtet wurde.

Der vfa spricht von einem zunehmenden Innovationsrückstand. Letztlich dürfte auch die Preisgestaltung eine wichtige Rolle spielen. »Wenn sich die Rahmenbedingungen weiter verschlechtern, werden Unternehmen Europa noch häufiger bei neuen Therapien außen vor lassen – genau das droht bei einer Umsetzung der aktuellen Sparvorschläge für Arzneimittel«, befürchtet vfa-Präsident Han Steutel.

Unternehmen würden ihre Entscheidungen über Markteinführungen zunehmend strategisch treffen und dabei nicht nur regulatorische Verfahren, sondern vor allem auch die wirtschaftlichen Rahmenbedingungen berücksichtigen. Der vfa fordert daher verlässliche und planbare Erstattungsbedingungen. »Maßnahmen, die Unsicherheit erhöhen oder die wirtschaftliche Attraktivität schwächen, können dagegen dazu führen, dass neue Therapien künftig noch häufiger zuerst in anderen Regionen verfügbar sind.« Vor allem China gewinne hier zunehmend an Gewicht, auch bei nicht chinesischen Unternehmen.