 |  | Christina Hohmann-Jeddi |
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26.03.2026 18:00 Uhr |
Ein weiteres interessantes Target ist das Gen GBA1, das für das lysosomale Enzym β-Glucocerebrosidase codiert. In mutierter Form gilt es als einer der stärksten Risikofaktoren für Parkinson – durch die Mutation ist es in seiner Aktivität reduziert, was die Beseitigung von krankhaften Proteinen aus der Zelle stört. Auch hier liefen bereits mehrere Studien zu Enhancern, darunter eine Phase-III-Studie mit Ambroxol, und eine Studie zu einer Gentherapie. Weitere Studien seien in Planung. Insgesamt sei in den kommenden zwei bis fünf Jahren mit interessanten Studienergebnissen zu rechnen.
Der Therapieansatz, dopaminerge Zellen in das Gehirn von Patienten zu transplantieren, könne hingegen nicht als krankheitsmodifizierend gewertet werden. Denn die transplantierten Zellen produzierten nur vorübergehend Dopamin und würden ebenfalls von der Parkinson-Pathologie ergriffen.
