 |  | dpa |
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07.10.2026 15:25 Uhr |
»Casgevy« dient dazu, Gene in Knochenmark-Stammzellen der Patienten so zu verändern, dass sie wieder funktionierendes Hämoglobin produzieren. Dafür werden Stammzellen dem Knochenmark entnommen, im Labor bearbeitet und dann wieder in den Patienten eingesetzt. Im Mai seien dem 19-Jährigen 900 Millionen seiner genveränderten Stammzellen per Infusion ins Blut zurückgegeben worden, erklärte Charité-Ärztin Dr. Lena Oevermann, die das Programm für Hämoglobinopathien leitet. Es werde etwa ein halbes Jahr dauern, bis die volle Hämoglobinproduktion erreicht sei.
Die Therapie hat auch Nebenwirkungen und Risiken. Um Platz im Knochenmark zu schaffen, müssen die Patienten eine Chemotherapie machen. Diese kann laut Oevermann zu schmerzhaften Entzündungen der Schleimhäute und Leberschäden führen und macht mit einiger Wahrscheinlichkeit unfruchtbar. »Außerdem haben wir noch keine Daten zur langfristigen Sicherheit und Wirkung der Gentherapie.«
Das Arzneimittel ist daher nur unter bestimmten Bedingungen zugelassen. Dazu zählt unter anderem eine Nachbeobachtung des Patienten von 15 Jahren. Die Kosten für die Behandlung übernehmen in Deutschland die Krankenkassen, die Klinik muss aber einen speziellen Antrag stellen, wie die Charité erklärt.
Einige Experten haben Bedenken, was die Methode angeht. Professor Dr. Joachim Kunz vom Universitätsklinikum Heidelberg erklärte einmal, die Therapie sei extrem komplex, erfordere eine aufwendige Logistik und werde absehbar aufgrund der benötigten Ressourcen nicht unbegrenzt skalierbar sein, sondern nur für eine begrenzte Zahl von Patienten pro Jahr zur Verfügung stehen.
