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07.10.2026 15:25 Uhr |
Bei der Sichelzellanämie verformen sich die Erythrozyten und verkleben. Zur Behandlung steht inzwischen auch das Gentherapeutikum Exagamglogen Autotemcel zur Verfügung. Nun ist erstmals ein Patient in Deutschland behandelt worden. / © Getty Images/Callista Images
Zum ersten Mal nach der Zulassung einer auf der Genschere Crispr basierenden Therapie ist laut Charité ein Patient in Deutschland erfolgreich damit behandelt worden. Die Entwicklerinnen der Methode, Professor Dr. Emmanuelle Charpentier und Professor Dr. Jennifer Doudna, hatten dafür 2020 den Nobelpreis erhalten. Der 19-jährige Patient Mohammed hat die genetisch bedingte Bluterkrankung Beta-Thalassämie und ist nach Angaben der Berliner Charité dank der Behandlung nicht mehr von Bluttransfusionen abhängig. »Auch Mohammads Immunsystem ist regeneriert, es geht ihm aktuell wirklich hervorragend«, so das Universitätsklinikum.
Das Medikament mit dem Namen »Casgevy« ist seit 2024 für die Behandlung der Sichelzellkrankheit und der Beta-Thalassämie für bestimmte Patienten ab zwölf Jahren in der Europäischen Union zugelassen. Es war zuvor unter anderem auch in Deutschland erprobt worden.
Beiden genetisch bedingten Bluterkrankungen liegen Fehler im Gen für Hämoglobin zugrunde. Das ist ein eisenhaltiger Proteinkomplex, der in roten Blutkörperchen vorkommt und dazu dient, Sauerstoff zu transportieren. Die Beta-Thalassämie ist bei schwerer Ausprägung lebensbedrohlich. Symptome sind unter anderem starke Müdigkeit, Schmerzen, Störungen der körperlichen und kognitiven Entwicklung sowie eine Eisenüberladung, die die Organe schädigen kann. Jedes Jahr werden laut Charité weltweit rund 60.000 Kinder mit schwerer Beta-Thalassämie geboren.
Um zu überleben, benötigen betroffene Kinder nach Angaben der Charité alle drei Wochen Bluttransfusionen, die auf Dauer allerdings teils gravierende Nebenwirkungen haben. Mit einer Stammzelltransplantation könne die Krankheit geheilt werden, allerdings dürfe der Patient nicht älter als etwa 14 Jahre sein. Mohammed sei bereits zu alt für den Eingriff gewesen.
Als Alternative wurde dem 19-Jährigen daher im Mai 2026 zum ersten Mal das Medikament mit dem Wirkstoff Exagamglogen Autotemcel an der Charité verabreicht. Charpentier habe den Patienten selbst besucht, hieß es. Die Behandlung erstrecke sich über etwa zwölf Monate.
