 |  | Kerstin A. Gräfe |
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02.07.2026 07:00 Uhr |
Die Zulassung basiert auf der randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Phase-III-Studie SEQUOIA-HCM an 282 erwachsenen Patienten mit symptomatischer HOCM der NYHA-Klassen II oder III. Die Patienten erhielten über 24 Wochen einmal täglich Aficamten oder Placebo. Primärer Endpunkt war die Veränderung der Belastungskapazität nach 24 Wochen, gemessen anhand der maximalen Sauerstoffaufnahme (pVO₂) im Rahmen einer Spiroergometrie.
Unter Aficamten verbesserte sich die pVO₂ gegenüber Placebo statistisch signifikant: Die mittlere Differenz gegenüber Placebo betrug 1,74 ml/kg/min. Auch in den sekundären Endpunkten zeigten sich signifikante Unterschiede zugunsten von Aficamten, zum Beispiel hinsichtlich der Lebensqualität, der Herzinsuffizienz-Symptomatik und der Indikation für eine invasive Septumreduktion.
Als häufige Nebenwirkungen traten Schwindelgefühl, Störung in der Systole, Palpitationen und hoher Blutdruck auf.
Aficamten hat durchaus überzeugende Studienergebnisse bei der HOCM vorzuweisen. In der Studie SEQUOIA-HCM war die Verbesserung der pVO₂ von Behandlungsbeginn bis Woche 24 in der Aficamten-Gruppe im Vergleich zur Placebogruppe statistisch signifikant größer. Auch der Bedarf für eine Septumreduktionstherapie, einer der sekundären Endpunkte, war in der Verumgruppe seltener.
Dennoch ist Aficamten vorerst als Analogpräparat einzustufen. Denn vor drei Jahren wurde mit Mavacamten bereits ein sehr ähnlicher Arzneistoff zugelassen, der ebenso auf die zugrunde liegende Pathophysiologie der HOCM abzielt. Beide Substanzen sind selektive kardiale Myosin-Inhibitoren und haben ein identisches Anwendungsgebiet: die Behandlung von Erwachsenen mit symptomatischer HOCM in den NYHA-Klassen II bis III. Ein direkter Vergleich von Mavacamten mit Aficamten könnte klären, welcher Arzneistoff möglicherweise wirksamer ist.
Bei den vielen Gemeinsamkeiten gibt es aber auch einen Unterschied: Anders als bei Mavacamten sind Patienten unter Aficamten nicht auf das Enzym CYP2C19 zu genotypisieren, um die Dosis zu bestimmen. Das macht die Therapie mit Aficamten anfangs vielleicht etwas einfacher, rechtfertigt aber dennoch vorläufig keine höhere Einstufung.
Sven Siebenand, Chefredakteur
