Bald erste Gentherapie bei Hämophilie B verfügbar

Hämophilie B ist eine lebensbedrohliche seltene Krankheit. Betroffenen fehlt es an Aktivität des Blutgerinnungsfaktors IX, sodass sie besonders anfällig für Einblutungen in die Gelenke, Muskeln und inneren Organe sind. Die derzeitige Behandlung von mittelschwerer bis schwerer Hämophilie B besteht in lebenslangen prophylaktischen Infusionen von Faktor IX.

Etranacogen Dezaparvovec ist eine Gentherapie zur einmaligen Anwendung für die Behandlung von Patienten mit mittelschwerer bis schwerer Hämophilie B. Sie verwendet einen speziellen Vektor namens AAV5. Der AAV5-Vektor trägt die natürliche Padua-Genvariante des Faktors IX (FIX-Padua), die für ein FIX-Protein kodiert, das 5- bis 8-fach aktiver ist als der normale Wildtyp.

Die Zulassungsempfehlung basiert auf den Ergebnissen der HOPE-B-Studie. Sie zeigen, dass die mit Etranacogen Dezaparvovec behandelten Hämophilie-B-Patienten einen stabilen und dauerhaften Anstieg der mittleren Faktor-IX-Aktivität (FIX) aufwiesen (mit einer mittleren FIX-Aktivität von 36,9 Prozent), was zu einer signifikanten Verringerung der bereinigten annualisierten Blutungsrate (ABR) von 64 Prozent führte. 96 Prozent der Patienten konnten nach der Behandlung die routinemäßige FIX-Prophylaxe absetzen. Die 24-Monats-Daten zeigen eine anhaltende und dauerhafte Wirkung von Etranacogen Dezaparvovec.

Im Allgemeinen war die Gentherapie gut verträglich. Es traten keine schwerwiegenden behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse auf und es wurde keine Hemmkörperbildung gegen FIX beobachtet.