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Hereditäres Angioödem

Orale Prophylaxe im Test

07.08.2018
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Von Brigitte M. Gensthaler / Wissenschaftler der Berliner Charité haben ­einen oral anwendbaren Wirkstoff zur Vorbeugung des hereditären Angioödems (HAE) in einer klinischen Studie getestet. Die einmal tägliche Einnahme der Substanz BCX7353 in einer Dosis von 125 mg oder mehr reduzierte signifikant die Rate von HAE-Attacken, ­schreiben die Autoren im Fachjournal »New England Journal of Medicine« (DOI: 10.1056/NEJMoa1716995). Milde gastrointestinale Beschwerden seien die Haupt-Nebenwirkungen.

 

Das HAE ist eine potenziell lebens­bedrohliche Erkrankung, der Mutationen in dem für den C1-Esterase-Inhibitor ­kodierenden Gen zugrunde liegen.

Da­raus resultiert eine Überaktivierung der Kallikrein-Bradykinin-Kaskade. Das Gewebehormon Bradykinin ist dafür verantwortlich, dass vermehrt Flüssigkeit aus den Gefäßen ins Gewebe austritt und Schwellungen von Haut und Schleimhaut verursacht. BCX7353 ist ein niedermolekularer oraler Inhibitor von Plasma-Kallikrein.

 

In der Studie erhielten 75 Patienten 28 Tage lang entweder den neuen Wirkstoff in verschiedenen Dosierungen (62,5 mg, 125 mg, 250 mg oder 350 mg einmal täglich) oder Placebo zur Prävention von HAE-Attacken. Die Rate der bestätigten Attacken war in der Gruppe, die 125 mg oder mehr Verum einnahmen, signifikant niedriger als unter Placebo.

 

Der Wirkstoff biete erstmals eine oral anwendbare, sichere Prophylaxe der HAE-Schwellungen, fasst Professor Dr. Marcus Maurer, Forschungsdirektor an der Klinik für Dermatologie, Venerologie und Allergologie, in einer Pressemeldung der Charité zusammen. Die Ergebnisse müssten jetzt in einer ­Folgestudie überprüft werden. /

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