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Gentherapie bei Parkinson

26.06.2007
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Gentherapie bei Parkinson

Von Christina Hohmann

 

Die erste Phase-I-Studie zur Gentherapie bei Morbus Parkinson lieferte positive Ergebnisse. Dies berichten US-amerikanische Forscher im Fachjournal »The Lancet«. Doch Experten warnen vor zu früher Freude.

 

Bereits vor einem Jahr behandelten Dr. Michael Kaplitt und seine Kollegen von der Cornell University in Ithaca, New York, die zwölf Teilnehmer der Phase-I-Studie. Die Forscher injizierten den Parkinson-Patienten eine Lösung in den Nucleus subthalamicus, die genetisch veränderte Adeno-assoziierte Viren (AAV) enthielt. Diese Viren dienen häufig als Gen-Transportsysteme, die fremdes Erbmaterial in Körperzellen einschleusen können.

 

Im Fall der Parkinson-Therapie schleusten sie das Gen für die Glutaminsäuredecarboxylase (GAD) in die Neurone ein. Das Enzym ist an der Synthese des inhibitorischen Neurotransmitters GABA beteiligt. Die Forscher hofften, hierdurch die GABA-Konzentration im Nucleus subthalamicus, einem für die Steuerung der Grobmotorik zuständigen Teil des Zwischenhirns, erhöhen zu können. Dies sollte die Bewegungskoordination der Patienten verbessern, was bei den Studienteilnehmern auch eintrat.

 

Die Forscher bewerteten die motorischen Funktionen über zwölf Monate mittels der Unified Parkinson's Disease Rating Scale (UPDRS). Nach etwa drei Monaten steigerte sich dieser Wert im Schnitt um 25 bis 30 Prozent. Diese Verbesserungen hielten bis zum Ende der Studiendauer an, berichten die Mediziner im Fachjournal »The Lancet« (Band 369, Seite 2097). Bei einigen Patienten verbesserte sich der UPDRS-Score um 40 bis 65 Prozent.

 

Die Phase-I-Studie diente vor allem dazu, die Sicherheit der Therapie zu überprüfen. In der Untersuchung konnten keine Nebenwirkungen, immunologischen Veränderungen oder Entzündungsprozesse im Gehirn festgestellt werden, schreiben die Mediziner. Vorsichtshalber hatten sie nur eine Hirnhälfte der Patienten behandelt. »Die Motorik verbesserte sich in der Körperhälfte, die von der behandelten Hemisphäre kontrolliert wird«, berichtete Dr. Matthew During, der an der Studie beteiligt war. Die Forscher führen die Verbesserung der Symptomatik daher auf die Therapie zurück.

 

Dies muss sich allerdings erst in placebokontrollierten Studien bewahrheiten. Gerade bei Parkinson sei der Placeboeffekt sehr groß, berichtet Professor Dr. Jon Stoessel von der University of British Columbia in Vancouver im Editorial derselben Lancet-Ausgabe. Trotz der positiven Ergebnisse hält er es daher für zu früh, von einer wirksamen Therapie zu sprechen.

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