Ex-vivo-Gentherapie erhält EU-Zulassung |
 | 07.06.2016 15:52 Uhr |
Von Annette Mende / Mit Strimvelis® wird demnächst die weltweit erste korrigierende Gentherapie in Europa auf den Markt kommen. Wie Hersteller Glaxo-Smith-Kline (GSK) informiert, erteilte die Europäische Arzneimittelagentur dem bei Kindern mit der sehr seltenen Erkrankung ADA-SCID eingesetzten Medikament die Zulassung.
Betroffene können aufgrund eines Gendefekts keine Adenosin-Desaminase (ADA) bilden. Daraus resultiert eine schwere kombinierte Immundefizienz (SCID), die unbehandelt zu häufigen Infektionen und in der Folge zum Tod innerhalb des ersten Lebensjahres führt.
Für die Therapie mit Strimvelis werden den Patienten CD34+-Vorläufer-Stammzellen aus dem Knochenmark entnommen, das intakte ADA-Gen mittels eines Vektors eingefügt und die so veränderten Zellen intravenös infundiert. Die genkorrigierten Zellen wandern zum Teil ins Knochenmark; um das Anwachsen zu verbessern, erhalten die Patienten vorab eine Chemotherapie. Das Verfahren kommt nur infrage, wenn kein passender familiärer Spender für eine Stammzellspende zur Verfügung steht.
Bislang wurden insgesamt 18 Kinder mit Strimvelis behandelt. Alle sind nach einer mittleren Nachbeobachtungszeit von sieben Jahren noch am Leben. Die Rate schwerer Infektionen konnte deutlich gesenkt werden, Leukämien traten bislang nicht auf. Häufigste Nebenwirkungen waren gewöhnliche Kinderinfektionen, beispielsweise der oberen Atemwege und des Magen-Darm-Trakts. GSK will nun untersuchen, ob der Ansatz der Ex-vivo-Genkorrektur auch bei anderen seltenen Erkrankungen anwendbar ist. /
