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Vererbte Alzheimer-Demenz

Antikörper verfehlt Studienziel

Abermals muss die Alzheimer-Forschung einen Hoffnungsträger aufgeben – zumindest für Betroffene mit einer seltenen, vererbten Form der Erkrankung. Der Antikörper Gantenerumab von Roche erreichte in einer Phase II/III-Studie nicht den primären Endpunkt.
Kerstin A. Gräfe
10.02.2020
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Die autosomal dominante Alzheimer-Demenz (AD), auch bekannt als familiäre AD oder dominant vererbte AD, ist eine seltene, vererbte Form von AD, die durch einzelne Genmutationen in den APP-, PSEN1- oder PSEN2-Genen verursacht wird. Man geht davon aus, dass sie weniger als 1 Prozent aller Krankheitsfälle ausmacht. Weist ein Elternteil eine dieser Mutationen auf, liegt eine 50-prozentige Wahrscheinlichkeit vor, dass die Erkrankung an die Kinder weitergegeben wird.

Roche zufolge zeigte Gantenerumab in der von der Washington University School of Medicine in St. Louis, USA, geförderten Studie DIAN-TU-001 im Vergleich zu Placebo keine signifikante Verlangsamung der Rate des kognitiven Rückgangs bei Patienten mit dieser seltenen AD-Form. Genauere Ergebnisse der Studie will das Basler Unternehmen auf der jährlichen Konferenz der Alzheimer's Disease International im April 2020 bekanntgeben.

Ungeachtet dessen wird Gantenerumab weiterhin in zwei großen globalen Phase-III-Studien (GRADUATE 1 und 2) in der breiteren Gruppe von Menschen mit Alzheimer untersucht, deren Demenz nicht direkt durch Genmutationen verursacht wird (sporadische Alzheimer-Erkrankung).

Gantenerumab ist ein in klinischer Prüfung befindlicher, voll humaner monoklonaler Antikörper, der Amyloidplaques bindet und beseitigt. Er passiert die Blut-Hirn-Schranke und hat eine hohe spezifische Bindungsfähigkeit für cerebrale Amyloidplaques. Der genaue Mechanismus der antikörpervermittelten Reduktion der Amyloidbelastung ist bislang unbekannt. Es gibt jedoch Hinweise, dass nach Bindung von Gantenerumab an Amyloidplaques im Gehirn ansässige Mikrogliazellen aktiviert werden und diese die Ablagerungen mittels Phagozytose beseitigen.

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