Erstmals Gentherapie zur Zulassung empfohlen |
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der europäischen Arzneimittelagentur EMA empfiehlt die Zulassung von Alipogen tiparvovec (Glybera® von Amsterdam Molecular Therapeutics B. V.). Der virale Vektor mit dem Gen Lipoprotein-Lipase (LPL) zur Behandlung eines entsprechenden Mangels wäre die erste zugelassene Gentherapie in der EU.
Bei einem LPL-Mangel handelt es sich um eine extrem seltene Erbkrankheit. Betroffen sind schätzungsweise ein bis zwei von einer Million Menschen. Aufgrund eines Gendefekts produzieren die Patienten zu wenig Lipoprotein-Lipase, ein Enzym, das Fette aus Chylomikronen im Blut abspaltet. In der Folge kann es zu schweren Pankreatitis-Anfällen kommen. Alipogen tiparvovec soll Patienten helfen, die trotz strenger Diät mehrfache und schwere Pankreatitis-Attacken erleiden. Bislang ist die einzige Behandlungsmöglichkeit eine strenge Diät, bei der die Patienten aufgenommenes Fett auf weniger als 20 Prozent der gesamten Kalorienzufuhr beschränken müssen.
Gentherapeutische Wirkstoffe sollen genetisch bedingte Erkrankungen heilen, indem das defekte Gen durch eine funktionierende Kopie ersetzt wird. Als Transportmittel nutzt Alipogen tiparvovec einen Adenoviren-ähnlichen Vektor. Dieser schleust aktive Genkopien in Muskelzellen, die das Enzym produzieren.
Der CHMP empfiehlt, den Wirkstoff unter außergewöhnlichen Umständen zuzulassen. Das heißt, der pharmazeutische Unternehmer ist dazu angehalten, ein Datenregister aufzubauen, das die Ergebnisse aller mit Glybera® behandelten Patienten überwachen soll. Den ersten Zulassungsantrag hatte der pharmazeutische Unternehmer bereits Ende 2009 gestellt. Zunächst hatte der CHMP sich aufgrund mangelnder Wirksamkeitsnachweise gegen die Zulassung ausgesprochen. Nun soll die Gentherapie erst einmal nur bei Patienten mit mehrfachen und schweren Pankreatitis-Anfällen zur Anwendung bekommen. Darüber wird in den kommenden Monaten die EU-Kommission entscheiden. (va)
23.07.2012 l PZ
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