Zusatznutzen für Kinder-Arzneimittel

Slenyto enthält Melatonin in Form von Retardtabletten (1 mg und 5 mg) und ist seit September 2018 für Kinder ab zwei Jahren und Jugendliche mit Autismus-Spektrum-Störung und / oder der seltenen Erbkrankheit Smith-Magenis-Syndrom zur Behandlung von Schlafstörungen zugelassen. Melatonin ist als Wirkstoff bekannt und bereits für Erwachsene zugelassen. Die PUMA deckt aber laut Arzneimittelkommission der deutschen Ärzteschaft einen »unmet clinical need«, da diesen Patienten bisher unretardiertes Melatonin off-Label verschrieben wurde.

Das IQWiG hatte dem Präparat dennoch keinen Zusatznutzen gegenüber der Standardtherapie – der bestmöglichen unterstützenden Behandlung – zuerkannt, weil der Hersteller keine geeigneten Daten vorgelegt habe. Dieser Einschätzung schloss sich der G-BA jedoch nicht an. Er sah stattdessen einen Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen.

Für den Hersteller Infectopharm ist dies enorm wichtig, weil es seine Position in den Preisverhandlungen mit der Gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) stärkt. Infectopharm hatte damit mehr Glück als Diurnal, der Hersteller von Alkindi®, dessen Hydrocortison-haltiges PUMA-Präparat im Herbst 2018 keinen Zusatznutzen attestiert bekam. Die Preisverhandlungen zu Alkindi landeten daraufhin vor der Schiedsstelle, die einen für den Hersteller enttäuschenden Erstattungsbetrag festlegte. Die Initiative Arzneimittel für Kinder (IKAM), eine Tochterorganisation des Bundesverbands der Arzneimittel-Hersteller (BAH) sah daraufhin die Anreize schwinden, überhaupt noch PUMA-Arzneimittel auf den Markt zu bringen.

Angesichts der denkbar knappen Entscheidung im Fall Slenyto erneuert die IKAM ihre Mahnung. Nach wie vor herrsche Unsicherheit, welchen Weg in Deutschland eine neue PUMA-Zulassung beschreite. Obwohl es sich nicht um ein Arzneimittel mit einem neuen Wirkstoff handele, sondern um eine patientenrelevante Weiterentwicklung eines Arzneimittels mit bekanntem Wirkstoff, sei eine PUMA-Zulassung faktisch eine Neuzulassung und müsse das Verfahren der frühen Nutzenbewertung durchlaufen. Dieses unkalkulierbare Risiko für den Unternehmer, keinen Zusatznutzen bescheinigt zu bekommen, beeinflusse die Entscheidung für eine Entwicklung, so die IKAM.