Zolgensma: G-BA verlangt erstmals Daten vom Hersteller

Das Präparat Zolgensma® war lediglich mit Auflagen auf den europäischen Markt gekommen, weil sein Zusatznutzen im Vergleich zu Behandlungsalternativen noch nicht abschließend geklärt war. Der G-BA beschloss daher, den pharmazeutischen Unternehmer zu einer sogenannten anwendungsbegleitenden Datenerhebung zu verpflichten, um die Evidenzlücken zu schließen. Das Konzept dafür hat das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) entwickelt.

Zunächst sollen die Ärzte, die das Präparat verschreiben, die Daten sammeln. Der Hersteller wertet diese später aus. Nach eigenen Angaben will der G-BA dann spätestens ab Sommer 2027 über den langfristigen Zusatznutzen der Zolgensma®-Therapie gegenüber dem Einsatz von Spinraza® beraten. Das Arzneimittel kommt bei Kindern zum Einsatz, die unter einer bestimmten Form der spinalen Muskelatrophie (SMA) leiden.

»Wir bekommen immer früher zugelassene Arzneimittel mit immer schwächerer Evidenz in die Versorgung. Wir müssen versuchen – gerade bei Arzneimitteln gegen seltene Leiden –, die Balance zu halten zwischen dem Bedarf dringend benötigter Behandlungsalternativen und guter Evidenz zum langfristigen Zusatznutzen eines Arzneimittels«, so der unparteiische Vorsitzende des G-BA, Professor Josef Hecken. Erst seit 2019 gibt es durch das Gesetz für mehr Sicherheit in der Arzneimittelversorgung (GSAV) die Möglichkeit, Datenerhebungen und Auswertungen einfordern. Bislang sei es dem Ausschuss lediglich möglich gewesen, Beschlüsse zum Zusatznutzen zu befristen und dem Hersteller entsprechende Hinweise zu fehlenden Daten zu geben, hebt Hecken hervor.

Das Gentherapeutikum mit dem Wirkstoff Onasemnogen Abeparvovec war als Zwei-Millionen-Dollar-Medikament bekannt geworden. Seit Mai 2019 hat es in den USA die Zulassung für die Behandlung von Kindern bis zu zwei Jahren, die an SMA leiden. Im selben Jahr hatten sich unter anderem der G-BA, die Kassen und die Universitätsklinika in einem offenen Brief an Bundesgesundheitsminister Jens Spahn (CDU) über den ihrer Auffassung nach ungeregelten Marktzugang von Zolgensma® beschwert.