Zolgensma erhält Zulassung und spezielles Zugangsprogramm

Das Pharmaunternehmen Novartis hat darüber informiert, dass die Europäische Kommission die bedingte Marktzulassung für Zolgensma (Onasemnogen-Abeparvovec) zur Behandlung von SMA-Patienten erteilt hat. Die genaue Indikation lautet zur Behandlung von Patienten mit 5q-SMA mit einer bi-allelen Mutation im SMN1-Gen und einer klinisch diagnostizierten SMA des Typ 1 oder von Patienten mit 5q-SMA mit einer bi-allelen Mutation im SMN1-Gen und bis zu drei Kopien des SMN2-Gens. Die Zulassung gilt für Babys und Kleinkinder mit SMA bis zu einem Körpergewicht von 21 kg gemäß den genehmigten Dosierungsrichtlinien.

Die Zulassung basiert auf den abgeschlossenen Phase-III-STR1VE-US- und Phase-I-START-Studien, in denen Wirksamkeit und Sicherheit einer einmaligen intravenösen Infusion von Zolgensma bei symptomatischen SMA-Typ-1-Patienten jünger als sechs Monate bewertet wurde. Das Gentherapeutikum zeigte ein längeres ereignisfreies Überleben, eine schnelle Verbesserung der motorischen Funktionen sowie anhaltende Meilensteinerfolge wie ohne Unterstützung sitzen oder krabbeln und gehen zu können. Derartige motorische Fähigkeiten wurden bislang bei unbehandelten SMA-Typ-1-Patienten nie erreicht.

In den USA ist Zolgensma bereits seit Mai 2019 zugelassen. Mit einem Listenpreis von etwas mehr als 2 Millionen US-Dollar (etwa 1,9 Millionen Euro) ist es aktuell die weltweit teuerste Therapie. Laut Novartis werde in Europa die endgültige Preisgestaltung und die Entscheidung über die Kostenerstattung auf lokaler Ebene getroffen. Zugleich habe das Unternehmen ein sogenanntes »Day One«-Zugangsprogramm initiiert. Dieses sei so konzipiert, dass es innerhalb bestehender lokaler Preis- und Erstattungsrahmen funktioniere, um einen schnellen Zugang und eine breite Erstattung unterstützen zu können.

Die SMA ist eine seltene genetisch bedingte neuromuskuläre Erkrankung und die häufigste genetische Ursache für den Kindstod. In Europa werden jedes Jahr ungefähr 550 bis 600 Säuglinge mit SMA geboren. Ursache ist das Fehlen eines funktionellen SMN1-Gens. Dies führt zu einem schnellen und irreversiblen Verlust von Motoneuronen, der die Muskelfunktionen einschließlich Atmung und Schlucken beeinträchtigt. Der Verlust von Motoneuronen kann nicht rückgängig gemacht werden, sodass SMA-Patienten mit Symptomen zum Zeitpunkt der Behandlung wahrscheinlich eine unterstützende Atem-, Ernährungs- und / oder Bewegungsapparat-Therapie benötigen, um die funktionellen Fähigkeiten zu maximieren.

Zolgensma ist eine einmalige Gentherapie, die entwickelt wurde, um die genetische Grundursache der Krankheit zu beheben, indem die Funktion des fehlenden oder nicht funktionierenden SMN1-Gens ersetzt wird. Zolgensma wird während einer einzelnen intravenösen Infusion verabreicht und liefert eine neue Arbeitskopie des SMN1-Gens in die Zellen eines Patienten, wodurch das Fortschreiten der Krankheit gestoppt wird.