Von Orphan Drugs zu Therapien für die Masse

Der »Global Burden of Disease«-Studienreihe zufolge leidet mindestens jeder zweite Mensch in Europa unter einer neurologischen Erkrankung. Dazu gehören beispielsweise Demenzen, Parkinson und Multiple Sklerose, aber auch seltenere Erkrankungen wie die amyotrophe Lateralsklerose (ALS) oder die spinale Muskelatrophie (SMA). Oft ist mit einer neurologischen Erkrankung ein massiver Verlust an Selbstständigkeit und Lebensqualität verbunden und manchmal ist auch die Lebenserwartung vermindert, betont die Deutsche Gesellschaft für Neurologie (DGN) in einer aktuellen Pressemitteilung anlässlich ihres diese Woche virtuell stattfindenden Kongresses.

Die gute Nachricht ist, dass bei vielen Erkrankungen die Ursachen und Pathomechanismen immer besser verstanden werden und neue Therapieoptionen entwickelt werden konnten, die die Prognose und Lebensqualität der Betroffenen zum Teil deutlich verbessern. Die im Rahmen des Kongresses frisch gegründete Deutsche Hirnstiftung will diese Informationen auch an die Öffentlichkeit bringen. Über einige der neuesten Fortschritte sprachen renommierte Neurologie-Professoren am Abend des ersten Kongresstags am 4. November.

Innovative Behandlungsmöglichkeiten kämen zwar nicht unbedingt direkt in der Basistherapie an, doch was zunächst für eine genau definierte mitunter sehr kleine Subgruppe entwickelt wurde, könne den Weg für eine Therapie vieler Patienten ebnen, glaubt Professor Dr. Matthias Endres, Kongresspräsident und Schlaganfallexperte von der Berliner Charité. »Da kommt eine ganze Welle hinterher.«

Zum Beispiel lasse sich das Prinzip der Antisense-Therapie, das nun bereits 2016 erfolgreich bei der genetisch bedingten seltenen Erkrankung SMA eingesetzt wird, auch auf viele andere Erkrankungen übertragen, zum Beispiel Chorea Huntington, hofft Professor Dr. Christine Klein, DGN-Präsidentin und Direktorin des Instituts für Neurogenetik des Universitätsklinikums Schleswig-Holstein (UKSH) und der Universität zu Lübeck. »Indem wir genetische Unterformen beobachten, lernen wir auch für die ganze Gruppe, zum Beispiel bei Parkinson.« Hier würden derzeit bereits vielversprechende niedermolekulare Wirkstoffe für bestimmte Formen klinisch getestet.

Daher gelte es, weiterhin die Krankheitsursachen besser zu erforschen, um hier neue therapeutische Ansatzpunkte zu finden, so die DGN-Präsidentin. »Bei der ALS kannten wir anfangs auch nur eine ursächliche Mutation, die sehr selten war. Erst durch neuere Sequenziertechniken haben wir häufigere Mutationen gefunden – hier können wir ansetzen.«