 |  | Brigitte M. Gensthaler |
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07.04.2026 07:00 Uhr |
Die Wirksamkeit und Sicherheit von Teprotumumab wurden in vier randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Studien bei 287 Patienten geprüft. In allen Studien erhielten sie acht intravenöse Infusionen mit Teprotumumab, anfangs mit einer Dosis von 10 mg/kg, danach alle drei Wochen mit 20 mg/kg. Es wurde immer nur ein Auge pro Person (Studienauge) untersucht.
In die Studien TED01RV, OPTIC und OPTIC-J wurden 225 Patienten ab 18 Jahren mit aktiver EO eingeschlossen, davon erhielten 111 Patienten Teprotumumab und 114 Patienten Placebo. Der mittlere Zeitraum seit Diagnose betrug 5,7 Monate, das mittlere Exophthalmus-Ausmaß beim jeweiligen Studienauge 22,52 mm und der Clinical Activity Score (CAS) im Mittelwert 5,0. Der CAS ist ein Maß für die klinische Aktivität, zum Beispiel Entzündungszeichen und Sehbeschwerden.
Der primäre Endpunkt der Phase-II-Studie TED01RV (DOI: 10.1056/NEJMoa1614949) war die Responder-Gesamtrate, definiert als Prozentsatz der Teilnehmer mit einer CAS-Reduktion um ≥ 2 Punkte und einer Exophthalmus-Reduktion um ≥ 2 mm beim jeweiligen Studienauge sowie keine Verschlechterung des CAS oder des Exophthalmus beim anderen Auge. Nach 24 Wochen sprachen 69 Prozent der Patienten auf das Verum an und 20 Prozent auf Placebo. Nach 48 Wochen ohne Behandlung blieb der Response in der Teprotumumab-Gruppe bei fast der Hälfte der Patienten erhalten, 38 Prozent hatten ein Rezidiv.
In den Phase-III-Studien OPTIC (DOI: 10.1056/NEJMoa1910434) und OPTIC-J (DOI: 10.1016/j.lanwpc.2025.101464) war der primäre Endpunkt ebenfalls die Responderrate in Woche 24, definiert als Anteil der Patienten mit einer Exophthalmus-Reduktion um ≥ 2 mm beim Studienauge ohne Verschlechterung beim anderen Auge. In diesen Studien lagen die Responderraten bei 83 und 89 Prozent gegenüber 10 und 11 Prozent unter Placebo. Auch hier gab es einen Langzeiteffekt. In der behandlungsfreien 48-wöchigen Nachbeobachtungszeit trat bei knapp 30 Prozent der Responder ein Rezidiv auf. Von den als Responder bewerteten Patienten behielten 90 Prozent diesen Status bis Woche 72 bei.
In die Studie HZNP-TEP-403 wurden 62 Patienten mit chronischer EO eingeschlossen und die Veränderung des Exophthalmus nach 24 Wochen untersucht. Unter Verum zeigte sich eine durchschnittliche Exophthalmus-Reduktion von 2,4 mm, verglichen mit 0,9 mm unter Placebo.
