Tabelecleucel ist verfügbar |
Die Wirksamkeit von Tabelecleucel wird in der noch laufenden, offenen, einarmigen Phase-III-Studie ALLELE untersucht. Im Rahmen der Studie wurden insgesamt 43 Patienten mit dem Medikament behandelt; 29 von ihnen hatten eine EBV+ PTLD nach einer SOT entwickelt und 14 nach einer HCT. Ausgewertet wurden 16 Patienten der SOT-Kohorte, die zuvor mit Rituximab plus Chemotherapie behandelt worden waren, und alle 14 Patienten der HCT-Kohorte (Vortherapie: Rituximab). Der primäre Endpunkt war die objektive Ansprechrate (ORR).
Von den 16 SOT-Patienten sprachen neun auf die Therapie an (ORR 56,3 Prozent), von den 14 HCT-Patienten sieben (ORR 50,0 Prozent). Eine komplette Remission war bei fünf SOT-Patienten zu verzeichnen (31,3 Prozent) und bei sechs HCT-Patienten (42,9 Prozent). Bei vier SOT-Patienten (25,0 Prozent) und bei einem HCT-Patient (7,1 Prozent) handelte es sich um eine partielle Remission.
Häufigste Nebenwirkungen waren unter anderem Fieber (31,1 Prozent der Behandelten), Durchfall (26,2 Prozent) und Fatigue (23,3 Prozent), häufigste schwerwiegende Nebenwirkungen Tumor-Flare-Reaktionen (1 Prozent) und Graft-versus-Host-Krankheit (4,9 Prozent).
Patienten, die mit Ebvallo behandelt wurden, dürfen kein Blut, keine Organe, kein Gewebe und keine Zellen zur Transplantation spenden. Die Anwendung von Tabelecleucel in der Schwangerschaft und bei Frauen im gebärfähigen Alter, die nicht verhüten, wird nicht empfohlen. In der Stillzeit muss eine Entscheidung getroffen werden, ob das Stillen unterbrochen oder die Tabelecleucel-Therapie unterbrochen beziehungsweise abgesetzt wird.
Ebvallo wird in einer bis sechs Durchstechflaschen mit je 1 ml entnehmbarem Volumen in einem Umkarton auf flüssigem Stickstoff geliefert. Das Medikament darf erst aufgetaut werden, wenn der Patient vor Ort ist und er klinisch untersucht wurde. Zubereitung und Verabreichung müssen innerhalb von drei Stunden nach Beginn des Auftauprozesses beendet sein.
T-Zelltherapeutika gibt es mittlerweile einige – Stichwort: CAR-T-Zelltherapie. Nun kam mit Tabelecleucel eine T-Zelltherapie einer anderen Art auf den Markt. Es handelt sich um die erste allogene T-Zell-Immuntherapie überhaupt in Europa. Schon deshalb verdient sie die Bewertung als Sprunginnovation, denn möglicherweise ist dies der Beginn einer neuen Klasse von Zelltherapeutika.
Tabelecleucel kommt in einer Indikation zum Einsatz, in der es noch dringenden Bedarf an weiteren Therapieoptionen gibt. Patienten mit EBV+ PTLD, bei denen die Standardtherapie versagt hat, haben eine mittlere Überlebensdauer von nur noch wenigen Wochen bis Monaten. In dieser Therapiesituation verabreicht, konnte Tabelecleucel in der Studie ALLELE durchaus seinen Nutzen unter Beweis stellen. Etwa die Hälfte der Teilnehmer sprach auf die Behandlung an und zeigte ein komplette oder partielle Remission. Auch ein dauerhaftes Ansprechen, das länger als sechs Monate anhielt, ließ sich in einigen Fällen beobachten. Auch diese Fakten sprechen für die vorläufige Einstufung als Sprunginnovation.
Zu beachten ist, dass das Präparat Ebvallo™ unter »außergewöhnlichen Umständen« zugelassen ist und die langfristige Sicherheit und Wirksamkeit des Arzneimittels weiter im Blick zu behalten sind.
Sven Siebenand, Chefredakteur
