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Gesundheitsökonomie

So viel kostet die Entwicklung eines neuen Medikaments

Jedem neuen Arzneimittel geht ein langer, teurer und riskanter Entwicklungsprozess voraus. In welchem Verhältnis stehen die Kosten dazu? Dieser Frage ist nun ein Team aus dem Deutschen Krebsforschungszentrum (DKFZ) nachgegangen.
Jennifer Evans
12.08.2021  16:00 Uhr

Die Ausgaben für Forschung und Entwicklung (F&E) für neu zugelassene Wirkstoff steigen in den vergangenen Jahren ständig weiter an, insbesondere bei Krebsmedikamenten ist dieser Trend zu beobachten. Generell spielen für die Entwicklungskosten mehrere Punkte eine Rolle: Investition, Risiko für Misserfolg sowie die lange Zeitspanne bis zur Markteinführung. Umstritten ist den Studienautoren um Michael Schlander und Karla Hernandez-Villafuerte zufolge allerdings, wie viel Investition tatsächlich erforderlich ist, um einen neuartigen Wirkstoff auf den Markt zu bringen. Demnach variieren die Schätzungen für die Gesamtkosten nämlich zwischen 137 Millionen Euro und 3,86 Milliarden Euro. Die Werte beziehen sich auf das Jahr 2019. Vor diesem Hintergrund hat das Team von Gesundheitsökonomen und Krebsforschern vom DKFZ und vom Deutschen Konsortium für translationale Krebsforschung (DKTK) nun systematisch wissenschaftliche Literatur analysiert. Eingeflossen in die Untersuchung sind 22 Studien mit insgesamt 45 Schätzungen zu diesem Thema, die bis März 2020 veröffentlich wurden.

In den untersuchten Publikationen entdeckten die Wissenschaftler und Wissenschaftlerinnen Hinweise auf mögliche Ursachen für die unterschiedlichen F&E-Ausgaben. Sie fanden beispielweise Veröffentlichungen, die auf höhere Erfolgsquoten bei der Entwicklung großer Moleküle (Biologika einschließlich monoklonaler Antikörper) im Vergleich zu kleinen Molekülen (herkömmliche chemische Verbindungen) hindeuteten. »Ebenso haben einlizenzierte Wirkstoffe wahrscheinlich eine höhere Erfolgsquote als Moleküle, die aus der eigenen Forschung eines Unternehmens stammen«, heißt es. Dass kleine Firmen prinzipiell erfolgreicher sind als große biopharmazeutische Unternehmen sehen die Ökonomen allerdings nicht belegt.

Orphan Drugs-Entwicklung relativ günstig

Laut dem Autoren-Team deuten einige Veröffentlichungen ebenfalls darauf hin, dass die Entwicklungskosten für Orphan Drugs durchschnittlich nur etwa halb so hoch sind wie für Präparate gegen häufige Erkrankungen. Allerdings seien die klinischen Studien bei seltenen Erkrankungen oft komplizierter und aufwendiger, betonte Schlander. »Die zugrundeliegende Pathologie ist vielfach weniger verstanden, dadurch ist es schwieriger, Parameter zu bestimmen, an denen sich Krankheitsschwere und der Krankheitsverlauf zuverlässig messen lassen.« Grundsätzlich warnen die Wissenschaftler davor, dass der Blick auf die Durchschnittskosten wichtige Unterschiede zwischen den Produkten verschleiern könnte, weil Barausgaben, Entwicklungsrisiko und Zeit bis zur Markteinführung je nach Projekt starken Schwankungen unterliegen kann.

Sorgen bereitetet ihnen außerdem die Transparenz der verwendeten Daten. Daher pochen sie für die künftige Forschung auf ein Punktesystem, das mehr Verlässlichkeit bringen soll. Nach Ansicht der Autoren sollte der Mehrwert eines Medikaments ausschlaggebend für dessen Erstattungspreis sein. Eine reine Orientierung an Entwicklungs-, Herstellungs- und Vertriebskosten lehnen sie ab. Schlander: »Die Kosten können – wenn überhaupt – nur in Ausnahmefällen eine Rolle spielen, etwa bei Arzneimitteln für extrem seltene Krankheiten.« In diesen Fällen sollte die Frage in seinen Augen richtiger lauten: »Wie kann der volle gesellschaftliche Wert erfasst werden, anstatt die Kosten als Grundlage für die Preispolitik zu akzeptieren?«

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