Neues Medikament gegen Myasthenia gravis

Myasthenia gravis ist eine Autoimmunerkrankung, bei der die Kommunikation zwischen Nerven und Muskeln durch Blockade der Acetylcholin-Rezeptoren an der motorischen Endplatte gestört ist. Die Patienten leiden unter Muskelschwäche und Lähmungserscheinungen. Die Prävalenz liegt bei vier bis zehn Betroffenen pro 100.000 Einwohner in Deutschland.

Ein kausaler Therapieansatz besteht in der Entfernung des Thymus als Autoantikörper-bildender Struktur. Zusätzlich erhalten die Patienten Immunsuppressiva und zur Symptomlinderung Acetylcholin-Esterase-Hemmer. An neueren speziell für Myasthenia gravis zugelassenen Arzneistoffen stehen zudem Efgartigimod alfa (Vyvgart®), Eculizumab (Soliris®) und Ravulizumab (Ultomiris®) zur Verfügung. Erst im Dezember hat die EU-Kommission den C5-Komplement-Inhibitor Zilucoplan (Zilbrysq®) zugelassen.

Neu hinzukommen könnte bald Rozanolixizumab (Rystiggo®), das diesen Monat die EU-Zulassung als Add-on-Therapie bei generalisierter Myasthenia gravis bei Erwachsenen erhalten hat. Das Medikament kann der Therapie hinzugefügt werden, wenn die Patienten Autoantikörper gegen den Acetylcholin-Rezeptor oder die muskelspezifische Tyrosinkinase bilden. Laut Hersteller UCB Pharma ist es das erste Medikament, das für diese beiden Subtypen zugelassen ist.

Rozanolixizumab richtet sich gegen den neonatalen Fc-Rezeptor. Durch die Blockade wird die Konzentration von Immunglobulin G im Blutserum gesenkt. Ein Behandlungszyklus besteht aus einer Dosis pro Woche (körpergewichtsadaptiert) über einen Zeitraum von sechs Wochen. Die Infusionslösung wird subkutan über eine Pumpe infundiert.

Sicherheit und Wirksamkeit wurden in der MycarinG -Studie mit 200 Patienten über 18 Wochen untersucht. Dort besserte sich der MG-ADL-Score, der Aktivitäten wie Atmung, Sprechen und Schlucken umfasst, gegenüber Placebo. Der Score geht von 0 bis 24, wobei höhere Werte stärkere Beeinträchtigungen bedeuten. Unter Rozanolixizumab sank der Score nach sechswöchiger Behandlung im Schnitt um 3,37 beziehungsweise 3,40 (niedrigere/höhere Dosis) gegenüber 0,78 Punkten unter Placebo. Auch auf zwei anderen Scores waren unter dem Medikament deutlichere Besserungen als unter Placebo vorhanden. Sehr häufige Nebenwirkungen sind Kopfschmerzen, Durchfall und Fieber.