Ist dieses Medikament zwei Millionen Dollar wert?

Mit der FDA-Zulassung von Zolgensma sind Therapeuten und Eltern nun mit dem Problem konfrontiert, zwischen zwei Therapieoptionen zu wählen. Dazu ist eine Gegenüberstellung wichtig und hoffentlich auch hilfreich.

Bezüglich der Anwendung der beiden Therapeutika muss nach heutigem Wissensstand Zolgensma nur ein einziges Mal in Form einer intravenösen Infusion angewendet werden. Spinraza hingegen muss nach vier Aufsättigungsdosen zu Behandlungsbeginn an den Tagen 0, 14, 28 und 63 lebenslang intrathekal in viermonatigem Abstand verabreicht werden.

Dieser offensichtliche Vorteil von Zolgensma hat allerdings seinen Preis. Denn die Medikamentenkosten für diese eine Behandlung belaufen sich auf 2,1 Millionen Dollar (1,9 Millionen Euro). Für Spinraza fallen laut ABDA-Artikelstamm im erste Behandlungsjahr Medikamentenkosten von 380.000 Euro an. Im zweiten und den folgenden Jahren betragen die Kosten für das Medikament jeweils 285.000 Euro.

In einer groben Kostenkalkulation lässt sich errechnen, dass sich eine Behandlung mit dem Gentherapeutikum ab dem achten Lebensjahr amortisiert hätte. Somit ist es vielleicht nicht ganz redlich, dass derzeit öffentlichkeitswirksam das Bundesministerium für Gesundheit (BMG) die Herstellerfirma Novartis auffordert, für dieses Ausnahmemedikament auf eigene Kosten ein Härtefallprogramm (Compassionate Use) aufzulegen, zumindest solange, bis dem Medikament auch eine Zulassung in Europa erteilt wurde. Vorangegangen war ein offener Brief, den der G-BA zusammen mit dem Verband der Universitätsklinika in Deutschland, dem Spitzenverband der Gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) und weiteren Kostenträgern an das Ministerium gerichtet hatte. Darin kritisieren die Verfasser eine »beispiellose Medienkampagne« zu dem Medikament, die dazu geführt habe, dass der Druck auf Ärzte und Kassen steigt, die noch nicht zugelassene Therapie zulasten der Solidargemeinschaft zu verordnen.

Abgesehen von den Anwendungs- und Kosteneffekten sollte jedoch eine viel wichtigere Frage gestellt werden: Welche der beiden Therapieoptionen ist wirksamer?

Diese wurde durch eine kürzlich im Fachjournal »Advances in Therapy« erschienene Arbeit zumindest in Teilen beantwortet. Es handelt sich um einen indirekten Vergleich der beiden klinischen Studien AVXS-101-CL-101 und ENDEAR, die an Säuglingen mit symptomatischer SMA Typ 1 entweder mit Onasemnogen Abeparvovec (AVXS-101-CL-101; NCT02122952) oder mit Nusinersen (ENDEAR; NCT02193074) durchgeführt worden waren. Die Autoren dieser Arbeit um Dr. Omar Dabbous von der Firma AveXis, einem Unternehmen der Novartis-Gruppe, kommen zu folgenden Kernergebnissen:

Diese Ergebnisse deuten an, dass eine Behandlung mit Zolgensma hinsichtlich verschiedener Parameter einen Wirksamkeitsvorteil gegenüber einer Behandlung mit Spinraza haben kann. Allerdings sollte noch einmal darauf hingewiesen werden, dass diese Schlüsse aus einem indirekten Vergleich und nicht aus einer Head-to-Head-Studie gezogen wurden. Ferner ist das Autorenkollektiv eng mit der Herstellerfirma von Zolgensma assoziiert.