Hersteller warnen vor Rückschritten bei Orphan Drugs

Rund 8000 seltene Erkrankungen gibt es weltweit. Wer hierzulande ein Arzneimittel gegen eines dieser Leiden auf den Markt bringen möchte, muss nicht nachweisen, dass sein Produkt besser ist als eine gängige Therapie. Vielmehr gilt der Extranutzen dieser Präparate bereits mit der Zulassung als belegt. Erst wenn der Jahresumsatz mit dem Arzneimittel 50 Millionen Euro übersteigt, verliert der Hersteller die Privilegien für das Präparat und es greifen die sonst üblichen strikteren Vorgaben für neue Arzneimittel.

Diese Sonderregeln sollen zu mehr Forschung an seltenen Erkrankungen führen, rund 160 Orphan Drugs gibt es bislang in der EU. Kritiker allerdings bemängeln schon lange die häufig recht dünne Datenlage bei diesen Arzneimitteln, aufgrund der fehlenden Nutzenbewertung und der kleinen Patientenzahl. Zudem werfen sie den Herstellern vor, ihre Präparate bewusst auf eine kleine Patientengruppe zu fokussieren, um damit den Sonderstatus zu erlangen und ein umfangreiches Prüfverfahren zu umgehen.

Handlungsbedarf hat nun offenbar auch die Bundesregierung erkannt. Mit dem Gesetz für mehr Sicherheit in der Arzneimittelversorgung (GSAV) will sie Register einführen, in die Daten aus Anwendungsbeobachtungen einfließen sollen. Konkret soll der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) Hersteller verpflichten können, die entsprechenden Daten zu sammeln. Weigert sich das Unternehmen oder ergibt sich aus den Daten kein Zusatznutzen, sollen Abschläge auf den Erstattungsbetrag möglich sein. Zudem kann der G-BA festlegen, dass nur solche Ärzte und Kliniken das Arzneimittel verschreiben dürfen, die auch an der Datenerhebung teilnehmen.

Auch über die Art der Datenerhebung soll der G-BA entscheiden. Dabei könnten Anwendungsbeobachtungen, Fall-Kontroll-Studien oder Registerstudien infrage kommen, heißt es im Gesetzentwurf. Die Bundesregierung verweist als Beispiel auf das Deutsche Hämophilie-Register, das bereits seit Jahren am Paul-Ehrlich-Institut geführt wird und in das die medizinischen Daten der betroffenen Patienten einfließen.

Den Herstellern schmecken die Pläne der Regierung gar nicht. So warnt der Bundesverband der Pharmazeutischen Industrie (BPI) vor Rückschritten in der Versorgung. »Bei den geplanten Änderungen geht es unter dem Deckmantel wissenschaftlichen Erkenntnisgewinns eigentlich um Kostensenkungen«, sagte BPI-Chef Kai Joachimsen. Hersteller würden die nicht absehbare finanzielle Untersicherheit für die Entwicklung dieser Medikamente scheuen. »Und der Zugang zu Orphan Drugs wird für Patienten erschwert.«

Die Techniker Krankenkasse hingegen lobt den Ansatz der Großen Koalition, möchte allerdings noch einen Schritt weitergehen. Erst gestern hatte sie ein neues Modell zur Bewertung innovativer Gentherapien vorgeschlagen. Demnach soll der G-BA künftig ein zentrales Register führen, in das alle Informationen aus der Anwendung dieser neuen Arzneimittel einfließen. Die Sammlung der Daten soll damit vollständig in öffentlicher Hand liegen und nicht von der Industrie finanziert werden.