Gentherapie bei erbbedingter Taubheit |
 |  | Theo Dingermann |
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25.01.2024 15:00 Uhr |
Fünf Kinder zeigten eine Hörverbesserung, die sich in einer Reduktion der durchschnittlichen auditorischen Hirnstammantwort (ABR) Schwellenwerte um 40 bis 57 dB bei 0,5 bis 4,0 kHz äußerte. Bei dem Kind, das eine Dosis von 9×1011 Vektor-Genomen erhielt, verbesserte sich die durchschnittliche ABR-Schwelle von mehr als 95 dB bei Studienbeginn auf 68 dB nach 4 Wochen, 53 dB nach 13 Wochen und 45 dB nach 26 Wochen.
Bei den Kindern, die mit 1,5×1012 Vektor-Genomen therapiert worden waren, veränderte sich bei vier Kindern die durchschnittliche ABR-Schwelle von mehr als 95 dB zu Beginn der Behandlung auf 48 dB, 38 dB, 40 dB und 55 dB nach 26 Wochen.
Die auditive Funktion und die Sprachwahrnehmung wurden mit geeigneten auditiven Wahrnehmungsevaluationstools bewertet. Die Sprachwahrnehmung wurde bei allen Teilnehmern verbessert, die ihr Gehör durch die Therapie wiedererlangt hatten.
Ein wichtiges Ergebnis dieser Studie ist die zeitabhängige Erholung des Hörvermögens. Zudem zeigte sich, dass die Wirksamkeit der Behandlung nicht von der verabreichten Vektordosis abhing, wobei die Forschenden selbst einschränken, dass die Zahl der in diese Analyse einbezogenen Teilnehmer für eine aussagekräftige Interpretation einer Dosis-Wirkungs-Beziehung zu klein war.
Die Forschenden kommen zu dem Schluss, dass die AAV1-hOTOF-Gentherapie eine sichere und wirksame neuartige Behandlung für Kinder mit autosomal rezessiver DFNB9-Erkrankung ist.
