EU führt repräsentative Geschlechterverteilung ein

Zum Vergleich: In den USA ist seit 1993 gesetzlich festgeschrieben, dass Frauen und Minderheiten in klinischen Studien inkludiert sein müssen. Bereits damals hielt der Kongress auf Bundesebene fest, dass beispielsweise der Kostenfaktor kein akzeptabler Grund sei, um Frauen oder Minderheiten aus klinischen Studien auszuschließen. Kanada folgte mit einer entsprechenden Leitlinie im Jahr 1997, die empfiehlt, dass beide Geschlechter in klinischen Studien teilnehmen. Auch in Deutschland gibt es seit einigen Jahren bereits entsprechende Regelungen. In Anlehnung an die bislang geltende EU-Richtlinie heißt es seit 2004 in § 42 Arzneimittelgesetz bislang lediglich, dass die Unterlagen zu klinischen Prüfungen »den Nachweis der Unbedenklichkeit oder Wirksamkeit eines Arzneimittels einschließlich einer unterschiedlichen Wirkungsweise bei Frauen und Männern« erbringen müssen. 

In Deutschland muss aber laut Verordnung über die Anwendung der Guten Klinischen Praxis bei der Durchführung von Studien (GCP-Verordnung) im Antrag auf Genehmigung einer Prüfung die Geschlechterverteilung zur Feststellung möglicher geschlechtsspezifischer Unterschiede bei der Wirksamkeit oder Unbedenklichkeit des geprüften Arzneimittels bereits angemessen begründet sein. Mit der neuen EU-Verordnung wird diese Regelung auch in Zukunft sichergestellt. Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) fordert zudem seit 2011 im Zuge der AMNOG-Reform von Pharma-Herstellern eine Zusatznutzenbewertung neuer Wirkstoffe durchzuführen. Dazu gehört auch die Auswertung der Ergebnisse nach dem Geschlecht. Bezüglich der Rekrutierung von Frauen und Männern für klinische Studien werde sich in Deutschland durch die EU-Verordnung deshalb für Arzneimittelhersteller nichts ändern, erklärte der Verband Forschender Arzneimittelhersteller (vfa) auf Nachfrage der PZ.

Allerdings sind die entsprechenden gesetzlichen Vorgaben nicht immer eine Garantie dafür, dass relevante Effekte eines neuen Arzneimittels auf Subgruppen oder Geschlecht analysiert und gefunden werden, erklärte die US-Arzneimittelbehörde FDA in einem Bericht aus dem Jahr 2013. Dies sei vor allem durch zu kleine Stichprobengrößen zu erklären. Trotzdem kann die Einführung eines rechtlichen Rahmens als ersten Schritt angesehen werden, damit Pharma-Unternehmen verschiedene Alters- und Geschlechtsverteilungen in ihre klinischen Studien mit einbeziehen.