Erythrozyten-Reife-Aktivator in Sicht

Luspatercept (Reblozyl®, Celgene) soll zur Behandlung von Erwachsenen mit transfusionsabhängiger Anämie im Zusammenhang mit β-Thalassämie oder myelodysplastischen Syndromen (MDS) eingesetzt werden. Beiden Krankheitsbildern  liegt aufgrund mutierter Stammzellen eine fehlerhafte Hämatopoese zugrunde, insbesondere eine ineffektive Erythropoese. Klinisch mündet dies unter anderem in eine chronische Anämie, und die Betroffenen sind auf regelmäßige Transfusionen angewiesen. 

Luspatercept ist ein sogenannter Erythrozyten-Reife-Aktivator. Der neue Wirkstoff ist ein Ligand für mehrere Zytokine der TGFβ-Familie, nämlich GDF-8, GDF-11 und Activin A. Diese Zyto­kine hemmen über den SMAD2/3-Signalweg die späte Phase der Erythro­poese und damit die Ausreifung der roten Blutkörperchen. Luspatercept wirkt sozusagen als Liganden-Falle und fördert die Erythropoese.

Reblozyl wird als 25-mg und 75-mg Pulver für Injektionslösungen erhältlich sein. In der Zulassungsstudie BELIEVE konnte Luspatercept verglichen mit Pla­cebo bei Patienten mit β-Thalassämie oder MDS die Zahl an Bluttransfusionen signifikant verringern.

Als häufigste Nebenwirkungen nennt der CHMP Bronchitis, Harnwegsinfektion, Infektion der oberen Atemwege, Influenza, Hyperurikämie, Schwindel, Kopfschmerzen, Bluthochdruck, thromboembolische Ereignisse, Dyspnö, Durchfall, Übelkeit, Rückenschmerzen, Gelenk-und Knochenschmerzen, Müdigkeit, Schwäche und Reaktionen an der Injektionsstelle.