Base-Editing wird erstmals in klinischer Studie überprüft

Die Base-Editing-Technik von Verve Therapeutics weist Ähnlichkeiten zur Technologie der mRNA-Impfstoffe für Covid-19 auf, was auf eine enorme Flexibilität hinweist. Genau wie mRNA-basierte Covid-19-Impfstoffe enthalten auch die Base-Editing-Wirkstoffe RNA-Moleküle, die in Nanopartikel verpackt sind und so in Zellen eingeschleust werden.

Während die Impfstoffe die Zellen anweisen, einen Bestandteil des SARS-Coronavirus-2 herzustellen, enthalten die Partikel der Verve-Behandlung neben einer Leit-RNA auch die RNA, die Zellen anweist, ein Protein zu synthetisieren, das einen Basenaustausch an einer bestimmten Stelle in einem Gen katalysiert. Im konkreten Fall wird dadurch kein PCSK9-Protein gebildet.

In Versuchen an Affen erwies sich der Ansatz als so wirksam, dass die LDL-Cholesterol-Konzentration um 60  Prozent gesenkt wurde. Die Wirkung hielt bei den Tieren mehr als ein Jahr lang an und könnte sich vielleicht sogar als dauerhaft erweisen.

Dem Nachrichtenportal »MIT Technology Review« sagte Kathiresan: »Wenn dieser Ansatz funktioniert und sicher ist, ist das die Antwort auf den Herzinfarkt – wir sprechen hier von Heilung«.

»Von all den verschiedenen Genom-Editierungsansätzen, die derzeit in der Klinik durchgeführt werden, könnte dieser Ansatz die größte Wirkung haben, weil so viele Menschen davon profitieren könnten«, äußert sich auch Professor Dr. Eric Topol, Kardiologe und Forscher bei Scripps Research gegenüber MIT Technology Review.